מנתונים חדשים עולה כי כשני-שליש מהילדים עם גליומה בדרגה נמוכה חוזרת או מתקדמת הגיבו לטיפול מונותרפי ב- Tovorafenib, תכשיר ניסיונית החודר למוח ובעל פעילות סלקטיבית מאוד לעיכוב Type II pan-RAF Kinase.
מחקר FIREFLY-1 הינו מחקר בשלב 2 בתווית-פתוחה להערכת היעילות של טיפול מונותרפי ב- Tovorafenib פעם ביום בחולים בגילאי 6 חודשים עד 25 שנים עם גליומה בדרגה נמוכה מתקדמת או חוזרת.
במרבית המשתתפים במחקר (86%) תועדו שינויי BRAF Fusion, עבורם כיום אין טיפול סיסטמי מאושר לשימוש. ביתר 14% המשתתפים תועדו מוטציות BRAF.
התוצא העיקרי של המחקר היה שיעורי התגובה הכוללים.
מהערכת הנתונים אודות 69 חולים זמינים עלה כי שיעורי תגובה אובייקטיבית הכוללים עמדו על 64% ושיעורי תועלת קלינית עמדו על 91%.
החוקרים מדווחים כי חציון משך הטיפול עמד על 8.4 חודשים, כאשר 77.5 מהחולים המשיכו בטיפול התרופתי בעת ניתוח הנתונים.
האירועים החריגים הנפוצים עליהם דווח במחקר כללו שינוי בצבע השיער(75%), עליה בריכוז קריאטין פוספוקינאז (64%), אנמיה (46%), עייפות (42%) ופריחה מקולופפולרית (52%).
ניתוח הנתונים המלא צפוי להיות מוצג בכנס רפואי.
מחברת התרופות האחראית לתרופה נמסר כי התוצאות שתוארו במחקר FIREFLY-1 עם טיפול מונותרפי שבועי ב- Tovorafenib בילדים עם גליומה בדרגה נמוכה חוזרת או מתקדמת הן מעודדות מאוד. בכוונת החברה להרחיב את פיתוח התרופה כקו-טיפול ראשון עבור חולים עם אבחנה חדשה של גליומה בדרגה נמוכה באמצעות נתוני מחקר בשלב 3 FIREFLY-2/LOGGIC בו ייבחנו תוצאות הטיפול החד-שבועי ב- Tovorafenib לבדו בחולים עם שינויים ידועים ב-RAF.
מתוך הודעת חברת Day One Biopharmaceuticals
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!