גנטיקה

מנהל המזון והתרופות האמריקאי העניק מעמד של מסלול מהיר לרישום טיפול בתאי גזע במחלת פרקינסון (מתוך הודעת ה-FDA)

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) החליט להעניק מעמד של מסלול מהיר לרישום (Fast Track) של DA01, טיפול המבוסס על תאי-גזע המיועד לחולים עם מחלת פרקינסון מתקדמת.

DA01 הינו טיפול עצב דופמינרגי המבוסס על תאי גזע, אשר ניתן מקומית דרך שתל ניתוחי. מחקרים קדם-קליניים הציעו כי נוירונים דופמינרגיים עשויים להשיב תפקוד מוטורי ולהגביר שחרור דופמין, כך על פי הכתוב באתר היצרן, BlueRock Therapeutics.

מעמד מסלול מהיר לרישום של מנהל המזון והתרופות האמריקאי מסייע בהאצת פיתוח, סקירה ואישור אפשרי של טיפולים למחלות חמורות או מסכנות-חיים.

מהחברה המפתחת נמסר כי החלטה זו של מנהל המזון והתרופות האמריקאי מהווה צעד חשוב אשר יסייע בהאצת פיתוח קליני של הטפול התאי למחלת פרקינסון. מדובר בצעד חשוב נוסף במאמצים לפיתוח טיפול תאי במטרה להביא לנסיגה במחלות חמורות.

בימים אלו נמשך הגיוס למחקר בשלב 1 של DA01 בחולים מבוגרים עם מחלת פרקינסון מתקדמת. המחקר נועד לבחון את הבטיחות והיעילות של DA01 לחולים בהם טיפול תרופתי אינו יעיל עוד, ללא היסטוריה של התערבות נוירוכירורגית לטיפול במחלת פרקינסון.

המחקר יכלול 10 חולים אשר יקבלו באמצעות שתל ניתוחי לאזור הפוטמן תאי עצב מייצרי דופמין, אשר עברו עיבוד גנטי.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה ב-Healio

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • האם בדיקה גנטית יכולה לנבא תגובה ל-Semaglutide? (מתוך כנס ה-ADA)

    האם בדיקה גנטית יכולה לנבא תגובה ל-Semaglutide? (מתוך כנס ה-ADA)

    מנתונים חדשים שהוצגו במהלך הכנס השנתי מטעם ה-ADA (או American Diabetes Association) עולה כי בדיקה גנטית לזיהוי נטייה להפרעה בשובע לאחר ארוחה (Abnormal Postprandial Satiety) עשויה לסייע בחיזוי טיב התגובה לטיפול ב-Semaglutide, אם כי לא הודגם קשר דומה עם הטיפול בתכשיר אחר מאותה משפחה. הבדיקה הינה חלק מהפורטפוליו של MyPhenome Obesity Phenotyping Portfolio של חברת […]

  • האם חרדה מעלה את הסיכון למחלת פרקינסון? (Br J Gen Pract)

    האם חרדה מעלה את הסיכון למחלת פרקינסון? (Br J Gen Pract)

    בחולים עם אבחנה של חרדה סיכון גבוה כפליים להתפתחות מחלת פרקינסון, בהשוואה לאלו ללא הפרעת חרדה, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת British Journal of General Practice. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי חרדה הינה מאפיין ידוע של השלבים המוקדמים של מחלת פרקינסון, אך אין מידע אודות הסיכון העתידי למחלת פרקינסון באלו עם הופעה חדשה […]

  • היעילות והבטיחות של Donidalorsen כנגד אנגיואדמה תורשתית (N Engl J Med)

    היעילות והבטיחות של Donidalorsen כנגד אנגיואדמה תורשתית (N Engl J Med)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine עולות עדויות חדשות התומכות במתן Donidalorsen כטיפול מניעתי בחולים עם אנגיואדמה תורשתית לאחר שהוכח כי הטיפול התרופתי הפחית את שיעור התלקחויות המחלה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אנגיואדמה תורשתית הינה הפרעה נדירה, המתאפיינת באירועים חוזרים של נפיחות העלולה להיות מסכנת-חיים.  טיפול מונע ארוך-טווח עשוי […]

  • תוצאות מאכזבות ל-Trilaciclib לטיפול בסרטן שד גרורתי שלילי לקולטנים להורמונים (מתוך הודעת חברת G1 Therapeutics)

    תוצאות מאכזבות ל-Trilaciclib לטיפול בסרטן שד גרורתי שלילי לקולטנים להורמונים (מתוך הודעת חברת G1 Therapeutics)

    הוספת Trilaciclib לטיפול כימותרפי לא הובילה לשיפור הישרדות כוללת בנשים עם סרטן שד גרורתי שלילי לשלושת הקולטנים להורמונים, כך עולה מתוצאות מחקר PRESERVE 2, כפי שדווח ע”י יצרנית התרופה. המומחים מסבירים כי Trilaciclib הינו מעכב CDK4/6 המאושר בארצות הברית להפחתת שיעורי דיכוי מח עצם על-רקע כימותרפיה בחולים עם סרטן ריאות מסוג SCLC (או Small Cell […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Adagrasib לטיפול בסרטן מעי גס ורקטום עם מוטציית KRAS G12C (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Adagrasib לטיפול בסרטן מעי גס ורקטום עם מוטציית KRAS G12C (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) העניק אישור מואץ ל- Adagrasib עם Cetuximab לחולים מסוימים עם סרטן מעי גס ורקטום עם מוטציית KRAS G12C. באופן ספציפי יותר, הטיפול מיועד לחולים עם סרטן מעי גס ורקטום עם מוטציית KRAS G12C בהם תועדה מחלה מתקדמת-מקומית או גרורתית, לאחר טיפול קודם במשלב כימותרפי מבוסס על Fluoropyrimidine, […]

  • השמנה של ההורים מלווה בסיכון מוגבר למחלת כבד שומני בצאצאים (מתוך כנס ה-DDW)

    השמנה של ההורים מלווה בסיכון מוגבר למחלת כבד שומני בצאצאים (מתוך כנס ה-DDW)

    מנתונים חדשים שהוצגו במהלך כנס ה-Digestive Disease Week עולה כי השמנה של ההורים מלווה בסיכון גבוה כמעט פי שלוש למחלת כבד סטאטוטית על-רקע הפרעה מטבולית בצאצאים בגיל צעיר, כאשר כל עליה של 5 ק”ג/מ2 במדד מסת גוף אימהי לוותה בעליה של 55% בסיכון ל-MASLD (או Metabolic Dysfunction-Associated Steatotic Liver Disease) ובמקרים בהם שני ההורים סבלו […]

  • הקשר בין רמות אשלגן בדם ובין מחלת פרקינסון (Front Neurosci)

    הקשר בין רמות אשלגן בדם ובין מחלת פרקינסון (Front Neurosci)

    במאמר שפורסם בכתב העת Frontiers in Neuroscience מדווחים חוקרים מסין על תוצאות מחקר חדש להערכת הקשר בין רמות אשלגן בדם ובין מחלת פרקינסון בארצות הברית, כאשר מהנתונים עולה כי רמות אשלגן בדם גבוהות יותר בחולים עם מחלת פרקינסון לעומת מבוגרים ללא מחלת פרקינסון. מטרת המחקר הנוכחי הייתה לבחון את הקורלציה בין רמות אשלגן בדם ובין […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה