גישת טיפול חדשה לשיפור שיעורי ההישרדות של חולים עם Myotonic Dystrophy (מתוך JAMA)

במחקר רטרוספקטיבי חדש של מבוגרים עם Myotonic Dystrophy type 1 (DM1) ועיכוב הולכה משמעותית אינפרה-נודאלי, גישת טיפול פולשנית, המבוססת על בדיקות אלקטרו פיזיולוגיות והשתלת קוצב לב קבוע לוותה בשיעורי היארעות נמוכים יותר של מוות פתאומי ושיעורי הישרדות גבוהים יותר לאחר תשע שנים, בהשוואה לגישה המבוססת על מעקב לא-פולשני בלבד. ממצאי המחקר פורסמו במהדורת 28 במרץ של כתב העת JAMA.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי עד שליש מהחולים עם DM1 מתים באופן פתאומי וכי עד כה, לא זוהו התערבויות יעילות למניעת תמותה פתאומית. במחקר הנוכחי הם ביקשו לקבוע אם גישת טיפול פולשנית, המבוססת על בדיקות אלקטרו פיזיולוגיות והשתלה מניעתית של קוצב לב קבוע מלווה בשיעורי הישרדות ארוכים יותר בחולים עם DM1 ועיכוב הולכה אינפרה-נודאלי משמעותי, בהשוואה לטיפול לא-פולשני.

החוקרים אספו נתונים אודות 914 חולים ממאגר DM1 Heart Registry, בגילאי 18 ומעלה, עם אבחנה גנטית מאושרת של DM1, שאושפזו למחלקה הנוירולוגית בבית חולים בפריז, בתקופה שבין ינואר 2000 ועד דצמבר 2009.

בקרב 486 חולים עם בדיקת אק”ג שהדגימה מקטע PR מאורך מעל 200 מילי-שניות ו/או משך מקטע QRS של למעלה מ-100 מילי-שניות, החוקרים השוו את תוצאות הטיפול ב-341 חולים (70.2%) שעברו טיפול פולשני, אל מול 145 חולים (29.8%) שעברו טיפול לא-פולשני.

היעד העיקרי היה שיעורי ההישרדות הכוללים (יעד עיקרי) ושיעורי תמותה פתאומית, תמותה נשימתית ותמותה מסיבות אחרות (יעדים משניים).

במהלך חציון מעקב של 7.4 שנים, נרשמו 50 מקרי תמותה של חולים בקבוצת הטיפול הפולשני, בהשוואה ל-30 מקרי תמותה בגישת טיפול לא-פולשני (HR=0.74, p=0.19), שיעורים המקבילים לשיעורי הישרדות לאחר תשע שנים של 74.4%. ללא תלות באופן תקנון ההבדלים בין הקבוצות בתחילת המחקר, גישת טיפול פולשני לוותה בהישרדות ארוכה יותר, עם יחסי סיכון מתוקננים שנעו בין 0.47 ל-0.61.

ההבדל בשיעורי ההישרדות יוחס ברובו לשיעורי היארעות נמוכים יותר של תמותה פתאומית, שאירעו בעשרה חולים בקבוצת הטיפול הפולשני וב-16 חולים בקבוצת הטיפול השמרני, עם יחסי סיכון שנעו בין 0.24 ועד 0.28.

החוקרים מסכמים וכותבים כי גישת הטיפול האמורה לוותה בשיעורי היארעות נמוכים יותר של תמותה פתאומית והישרדות ארוכה יותר, בהשוואה לגישת מעקב שמרני בלבד.

JAMA 2012;307:1292-1301

לידיעה במדסקייפ

תגובות רוצה להצטרף לדיון?

אין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!

מאמרים

אוטיזם הוא בעיקר גנטי

אוטיזם הוא בעיקר גנטי

ד"ר ליאת אדרי
ד"ר ליאת אדרי
אין תגובות|19/10/2026

האגודה הלאומית לאוטיזם בבריטניה פרסמה לפני ראש השנה עמדה ברורה: אוטיזם הוא מצב נוירו־התפתחותי בעל בסיס גנטי משמעותי

טרמטיניב (Trametinib) הפחית דימומים תוך־מוחיים ומעבר אנדותלי־למזנכימלי במלפורמציות עורקיות־ורידיות מוחיות המושרות על ידי מוטציית KRASG12V בעכברים

טרמטיניב (Trametinib) הפחית דימומים תוך־מוחיים ומעבר אנדותלי־למזנכימלי במלפורמציות עורקיות־ורידיות מוחיות המושרות על ידי מוטציית KRASG12V בעכברים

מקור: Stroke
ד"ר דוד אוריון
ד"ר דוד אוריון
אין תגובות|11/10/2026

המחקר בדק אם עיכוב של מסלול MAPK/ERK באמצעות התרופה טרמטיניב (מעכב MEK) יכול למנוע את התפתחות הנגעים ולצמצם את תופעת ה־EndMT (מעבר אנדותלי-למזנכימלי), תהליך שבו תאי דם מאבדים את זהותם ותורמים לחולשת כלי הדם

כניסת צוות רפואי

הכניסה לאתר מותרת אך ורק לצוות הרפואי

לקבלת קוד אימות לנייד ולמייל, יש למלא את כתובת המייל ואת מספר הטלפון שלך

עדיין לא נרשמת? באפשרותך לבצע רישום כאן