מעבדות דיסקוברי הציגו נתונים נוספים ממחקרם הנמצא בשלב 3. הדיווחים הקודמים הראו כי טיפול סורפקסין (lucinactant) מניעתי העלה שרידות של פגים עם תסמונת מצוקה נשימתית (RDS) בהשוואה לטיפול סורפקטנט חילופי. בנוסף, כאשר טופלו ע”י סורפקסין, יותר תינוקות שרדו ללא התפתחות של מחלת ריאות כרונית מחלישה, הידועה גם כדיספלזיה ברומכופולמונרית (BPD), בהשוואה לאלו שטופלו ע”י אקסוסרפ, תרופה לא חלבונית הכוללת סורפקטנט סינטטי.

מחקרי SELECT ו-STAR המבוססים על נתוני ניסויי שלב 3 של דיסקברי הראו יתרון הישרדותי משמעותי לפגים המטופלים ע”י סורפקסין, בהשוואה לטיפולי סורפקטנט המופק מחיות (Survanta® and Curosurf®) אשר שימשו במחקר זה. סורפקסין הוא סורפקטנט סינטטי מכיל חלבונים אשר מיועד לחקות את תיפקוד הטבעי של סורפקטנט הריאות.  סורפקסין הינו אלטרנטיבה פוטנציאלית לסורפקטנט סינטטי ללא חלבונים המופק מחיות.

הנתונים מהמחקר חשובים ביותר כיוון שהם מראים כי דור חדש של טיפולי סורפקטנט כמו סורפקסין עשוי להציל יותר תינוקות תוך שיפור סיכוייהם לעתיד בריא יותר. לפגים יש סיכון גבוה. כל יתרון נוסף שניתן להשיג לשיפור סיכויי השרידות שלהם והורדת חלק מהסיבוכים ארוכי הטווח הקשורים ללידה בטרם עת כמו BPD יבורכו ע”י הקהילה הרפואית. 

כמעט כל הפגים שנולדו לפני השבוע ה-32 לא פיתחו לגמרי את סורפקטנט הריאה הטבעי, והם בעלי סיכון לפתח RDS, הפרעת נשימה מסכנת חיים. RDS פוגע ב-60% מהתינוקות הנולדו לפני שבוע 28, ועד 30% בתינוקות שנולדו בין שבועות 28-34.

BPD היא תסמונת הקשורה לשימוש ארוך בונטילציה מכנית והשלמות חמצן. תינוקות עם BPD סובלים מהתפתחות ריאות אבנורמלית ולרוב בעלי צורך בעזרי נשימה, לעיתים קרובות, במשך חודשים רבים, ואף טיפול מקיף ממושך. העלות הכוללת של טיפול בפעוטות עם BPD בארה”ב היא בערך 2.4 מיליארד דולר. המספר המוערך של תינוקות הסובלים מ-BPD נע בין 10,000 ל-25,000 לשנה בארה”ב בלבד עם עלות טיפול לכל חולה בסך של 250,000$.

כל סורפקטנט המראה יתרון סטטיסטי בהפחתת BPD בהשוואה לטיפולים קיימים יהיה משמעותי לקהילה הרפואית. למחלת ריאות כרונית סיכון משמעותי למספר גדל של פגים ברחבי העולם, ויש צורך בטיפול יעיל שיענה על הצרכים.

לתקציר הידיעה