מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הרחיב את ההתוויות של שני טיפולים משולבים ממוקדים, Alyftrek ו-Trikafta, אשר כעת יהיו זמינים לשימוש במספר גדול יותר של חולים עם ציסטיק פיברוזיס.
שתי התרופות מכוונות לגורם האחראי לציסטיק פיברוזיס מאחר וממוקדת בחלבון CFTR (או Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) הפגום ומאפשרות לו לעבוד בצורה תקינה. נתונים קליניים ומעבדתיים חדשים תומכים ביעילות של התרופות בכ-500 וריאנטים גנטיים נוספים של CFTR, כך שהתרופות יהיו זמינות כעת לאוכלוסיית חולים גדולה יותר, כ-95% מכלל החולים עם ציסטיק פיברוזיס בארצות הברית.
המומחים מסבירים כי Alyftrek הינו משלב של Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor, אשר אושר לראשונה ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי בשנת 2024 לטיפול בחולים עם ציסטיק פיברוזיס בגילאי 6 שנים ומעלה עם טווח מוגבל יותר של מוטציות בחלבון CFTR. ההתוויה הנוספת מרחיבה את השימוש בתרופה לחולים בגילאי 6 שנים ומעלה עם כל וריאנט של CFTR עם עדויות לתגובה על-בסיס נתונים קליניים או מעבדתיים.
תכשיר Trikafta כולל משלב של Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor ואושר לראשונה ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי בשנת 2019, עם התוויות נוספות בשנת 2024 להכללת חולים בגילאי שנתיים ומעלה עם התוויות נוספות לחולים צעירים יותר ווריאנטים גנטיים נוספים. האישור הנוכחי מרחיב את ההתוויה לחולים עם ציסטיק פיברוזיס בגילאי שנתיים ומעלה עם כל וריאנט שהדגים תגובה לטיפול התרופתי על-בסיס נתונים קליניים או מעבדתיים.
שתי התרופות כרוכות בסיכון לנזק כבדי ויש לעקוב אחר תפקודי הכבד טרם התחלת הטיפול התרופתי ולעקוב אחר תפקודי הכבד באופן סדיר. התרופות אסורות לשימוש באלו עם ליקוי כבדי חמור ומומלצות רק על-בסיס ניתוח סיכון/תועלת בחולים עם ליקוי כבדי בדרגה מתונה.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!