מנתונים חדשים ממחקר בשלב 2 עולה כי טיפול תוך-ורידי בפורמולה של סוראמין (PAX-101) הפחית את התסמינים המרכזיים של הפרעות מהספקטרום של אוטיזם מחברת התרופות נמסר כי PAX-101 עשוי להביא לשיפור משמעותי בתסמינים של חולים אלו, עם השפעה חיובית על חייהן של משפחות רבות ברחבי העולם.

החוקרים מסבירים כי מזה שנים רבות משמש סוראמין לטיפול במחלת השינה האפריקנית ועיוורון הנהרות  כן נבחן כטיפול למחלות אחרות, כולל מחלות ממאירות, אך לא אושר לכל התוויה בארצות הברית. מנגנון הפעולה של מתן סוראמין דרך הוריד (PAX-101) בחולים עם הפרעות מהספקטרום של אוטיזם אינו מובן במלואו.

המחקר בשלב 2 כלל 52 ילדים (גיל ממוצע של 8.3 שנים) עם הפרעות מהספקטרום של אוטיזם בדרגה בינונית-עד-חמורה. המשתתפים חולקו באקראי לקבלת PAX-101 (10 או 20 מ”ג/ק”ג) או פלסבו, אשר ניתנו דרך הוריד בתחילת המחקר, לאחר 4 ו-8 שבועות.

42 מבין 52 הילדים השלימו את המחקר, חמישה פרשו בשל מגפת הקורונה, אחד בשל אירוע חריג ושניים מסיבות אחרות.

בהשוואה לפלסבו, PAX-101 הוביל לשיפור משמעותי וממושך במספר מדדי יעילות, כולל מדד ABC Core (Aberrant Behavior Checklist), מדד CGI-I (Clinical Global Impression of Improvement) ומדד Autism Treatment Evaluation Checklist.

לאחר 14 שבועות תועד שיפור ממוצע של 48% מתחילת המחקר במדד ABC Core בחולים שקיבלו טיפול פעיל, בהשוואה ל-31% מאלו בקבוצת הפלסבו. שיעור גבוה כפליים של חולים תחת טיפול פעיל הדגימו שיפור של 70% ומעלה בהשוואה לחולים בקבוצת הפלסבו.

לאחר 14 שבועות, בחולים שטופלו ב-PAX-101 תועד גם שיפור ממוצע מתחילת המחקר של 0.9 נקודות במדד חומרת התסמינים הכולל לפי סולם CGI-I, זאת בהשוואה לשיפור של 0.4 נקודות בקבוצת הפלסבו, הבדל בעל חשיבות קלינית בהשוואה לתחילת המחקר.

שני מינוני PAX-101 נסבלו היטב, כאשר האירועים החריגים הנפוצים על-רקע הטיפול כללו פריחה, זיהום בדרכי נשימה עליונות והקאות. מרבית האירועים היו בדרגת חומרה קלה-עד-בינונית וחלפו ללא התערבות. תועד אירוע חריג חמור אחד בחולה בקבוצת ההתערבות, אשר חלף ללא סיבוכים לאחר טיפול.

מדובר בממצאים מבטיחים המספקים תקווה לחולים רבים עם אוטיזם ולבני משפחתם.

לידיעה במדסקייפ