ממחקר חדש שפורסם בכתב העת Lancet עולה כי השתלת מח עצם המטופויאטית, Non-Myeloablative עדיפה על הטיפול המקובל כיום ב-Cyclophosphamide,בחולים עם Systemic Sclerosis.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מחקרים ללא הקצאה אקראית להערכת השתלת מח עצם המטופויאטי בחולים עם Systemic Sclerosis הדגימו שיפור בתפקוד הריאתי ובגמישות העור, אך לצד שיעורי תמותה גבוהים עקב הטיפול. במחקר הנוכחי ביקשו החוקרים להעריך את הבטיחות והיעילות של השתלת מח עצם אוטולוגית, Non-Myeloablative, במסגרת מחקר בשלב 2, אל מול הטיפול הסטנדרטי ב-Cyclophosphamide.

המחקר האקראי-מבוקר בשלב 2, כלל חולים מבית חולים מסוים בשיקאגו, שהיו מתחת לגיל 60 עם סקלרודרמה דיפוזית, מדד mRSS (Modified Rodnan Skin Score) של למעלה מ-14, ומעורבות איברים פנימיים או מעורבות עורית מוגבלת (mRSS < 14) אך בנוכחות מעורבות ריאתית. החוקרים הקצו באקראי את החולים ביחס 1:1 לטיפול בהשתלת מח עצם המטופויאטית, טיפול תוך-ורידי ב-Cyclophosphamide במינון 200 מ”ג לק”ג ו-6.5 מ”ג לק”ג של Antithymocyte Globulin או לטיפול ב-Cyclophosphamide במינון 1.0 גרם למטר רבוע פעם בחודש, למשך שישה חודשים. היעד העיקרי היה שיפור לאחר 12 חודשים, כפי שהוגדר לפי ירידה במדד mRSS (מעל 25% באלו עם mRSS של מעל 14) או עליה ב-FVC (Forced Vital Capacity) של למעלה מ-10%. בחולים בקבוצת הביקורת עם התקדמות המחלה (עליה של מעל 25% במדד mRSS או ירידה של מעל 10% ב-FVC) למרות טיפול ב-Cyclophosphamide יכלו להחליף לקבוצת טיפול בהשתלת מח עצם המטופויאטית 12 חודשים לאחר ההקצאה.

בתקופה שבין 18 בינואר, 2006, ועד 10 בנובמבר, 2009, נכללו 19 חולים. בכל עשרת החולים שחולקו באקראי להשתלת מח עצם המטופיאטית נרשם שיפור לאחר 12 חודשי מעקב, או קודם לכן, בהשוואה לאף אחד מתשעת החולים שחולקו לטיפול ב-Cyclophosphamide (יחס סיכויים של 110, p=0.00001). בשמונה מבין תשעת החולים בקבוצת הביקורת נרשמה התקדמות של המחלה (ללא שיפור במרווח הזמן) בהשוואה לאף אחד מהחולים בקבוצת השתלת מח עצם המטופויאטית (p=0.0001), ושבעה חולים החליפו לקבוצת השתלת מח עצם המטופויאטית. בהשוואה למצב בתחילת המחקר, מהנתונים עבור 11 חולים עם מעקב עד שנתיים לאחר השתלת מח עצם המטופויאטית עולה כי השיפור במדד mRSS (p<0.0001) וב-FVC (p<0.03) נותר על כנו.

החוקרים מסכמים וכותבים כי השתלת מח עצם המטופויאטית, Non-Myeloablative, הביאה לשיפור התפקוד הריאתי ומצב העור בחולים עם Systemic Sclerosis במשך עד שנתיים, וזהו הטיפול המועדף על הטיפול הסטנדרטי הנוכחי, אם כי דרוש מעקב ממושך יותר.

Lancet 2011; 378: 498506

הערת מערכת:

להלן התייחסותו של עורך מדור ריאומטולוגיה, ד”ר קמחי:

מאמר זה מצטרף למספר עבודות קודמות בנושא של השתלת מיח עצם ב SYSTEMIC SCLEROSIS.  המאמר מעורר מספר שאלות ותיקות (במגבלה אחת גדולה של כמות קטנה של נחקרים) שיתכן שיענו על ידי המחקרים האמריקאיים והארופיים המגייסים כעת חולים בנושא זה. מיהם החולים שעשויים להפיק תועלת מהשתלה? האם ההשתלה צריכה להיות MYELOABLATIVE או לא? מיהם המרכזים שצריכים להציע טיפול זה ומהו המדד להצלחה? כפי שנמצא בעבר במחקרים שבדקו ציטוקסן כטיפול ב SSC עיקר התועלת היתה בתחושת קוצר הנשימה וב FORCED VITAL CAPCITY. במחקר זה מדדו החוקרים גם את מידת המעורבות הראתית על פי CT ומצאו שיפור בקבוצה שטופלה בהשתלה. באופן מפתיע הדבר לא מתורגם לשיפור בדיפוזיה שאינטואיטיבית הוא המדד האובייקטיבי המצופה לשיפור. במחקר זה היה שיעור נמוך של סיבוכים הקשורים בהשתלה אותו מיחסים המחברים לבחירה קפדנית של חולים ללא מעורבות קרדיאלית, פרוטוקול פחות אגרסיבי , היעדר הקרנה כל גופית וניסיונם כמרכז השתלות. מרכיב חדש נוסף במחקר הוא ההדגמה שיש תועלת בהשתלה ( אם כי פחותה ) בקבוצה שטופלה קודם לכן בציטוקסן. מעניינת הערתם של המחברים הסבורים כי הגיעה העת להפסיק את השימוש בציטוקסן כזרוע ביקורת בשל היעדר תועלת בטיפול זה.