מתוצאות מחקר ASPEN-1 שפורסמו בכתב העת Neurology עולות עדויות התומכות בבטיחות ויעילות זריקות DaxibotulinumtoxinA לטיפול במבוגרים עם דיסטוניה צווארית.
מחקר ASPEN-1 הינו מחקר בשלב 3, אקראי, כפל-סמיות, מבוקר-פלסבו, להערכת היעילות, משך תגובה ובטיחות שתי מנוצת של DaxibotulinumtoxinA, תכשיר Botulinum Toxin type A חדש, במשתתפים עם דיסטוניה צווארית.
מדגם המחקר כלל מבוגרים בגילאי 18-80 שנים עם אבחנה של דיסטוניה צווארית בדרגה בינונית-עד-חמורה (מדד Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale של 20 נקודות ומעלה) מ-60 מרכזים ב-9 מדיונת באירופה וצפון אמריקה. המשתתפים במחקר חולקו באקראי ביחס 3:3:1 לקבלת מנה יחידה של DaxibotulinumtoxinA בזריקה לתוך השריר במינון של 125 יחידות, 250 יחידות, או פלסבו והיו במעקב למשך עד 36 שבועות לאחר הזריקה.
תוצא הסיום העיקרי היה השינוי מתחילת המחקר במדד TWSTRS הממוצע לאורך 4 שבועות ו-6 שבועות. תוצאי סיום משניים עיקריים כללו את משך ההשפעה, מדד CGIC (Clinical Global Impression of Change) ו-PGIC (או Patient Global Impression of Change), תתי מדדים של TWSTRS ובטיחות הטיפול.
מבין 444 חולים שעברו בדיקות סקר, 301 חולקו באקראי לקבלת זריקות DaxibotulinumtoxinA במינון 125 יחידות (125 חולים), 250 יחידות (130 חולים), או פלסבו (46 חולים). טיפול בזריקות DaxibotulinumtoxinA במינון 125 יחידות ו-250 יחידות לווה בשיפור מובהק סטטיסטית במדד TWSTRS הממוצע לעומת פלסבו (הבדל בממוצע ריבועים פחותים לעומת פלסבו של 8.5- עם זריקות DaxibotulinumtoxinA במינון 125 יחידות ושל 6.6- עם טיפול ב- DaxibotulinumtoxinA במינון 250 יחידות).
חציון משך ההשפעה (מרווח הזמן מהטיפול עד אובדן לפחות 80% משיא השיפור במדד TWSTRS הממוצע שהושג לאחר 4 ו-6 שבועות) עמד על 24 שבועות (רווח בר-סמך 95% של 20.3-29.1) עם DaxibotulinumtoxinA במינון 125 יחידות ועל 20.3 (רווח בר-סמך 95% של 16.7-24.0) עם DaxibotulinumtoxinA במינון 250 יחידות.
שיפור משמעותי תועד עם טיפול בזריקות DaxibotulinumtoxinA בשיעורי התגובה לפי CGIC ו-PGIC ותתי מדדים של TWSTRS.
אירועים חריגים על-רקע הטיפול תועדו ב-29.6% מהמשתתפים בזרוע הטיפול ב- DaxibotulinumtoxinA במינון 125 יחידות, ב-23.8% מהמטופלים ב- DaxibotulinumtoxinA במינון 250 יחידות וב-17.4% מאלו בזרוע הפלסבו, כאשר כאב באתר הזריקה היה האירוע החריג הנפוץ ביותר. האירועים החריגים הנפוצים ביותר על-רקע הטיפול ב- DaxibotulinumtoxinA במינון 125 יחידות, DaxibotulinumtoxinA במינון 250 יחידות ופלסבו, בהתאמה, כללו חולשת שרירים (4.8%, 2.3% ו-0%), כאב ממקור שריר-שלד (2.4%, 3.1% ו-0%) ודיספגיה (1.6%, 3.8% ו-0%).
ממצאי המחקר תומכים ביעילות ובטיחות זריקות DaxibotulinumtoxinA במינונים של 125 יחידות ו-250 יחידות בחולים עם דיסטוניה צווארית.
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!