אורתופדיה-פיזיותרפיה

טיפול ב-Risdiplam לאורך שנתיים הביא לשיפור מוטורי בתינוקות עם SMA (מתוך Lancet Neurology)

תינוק

טיפול יומי ב- Risdiplam לאורך 24 חודשים הוביל לשיפור תפקוד מוטורי והשגת אבני דרך מוטוריות בתינוקות עם Spinal Muscular Atrophy (או SMA) מסוג 1, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Lancet Neurology.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי SMA מסוג 1 הינה צורה חמורה של המחלה עם תסמינים המופיעים לרוב עד גיל חצי שנה. התינוקות ללא טיפול אינם יכולים לשבת ללא תמיכה וצפויים לתוחלת חיים קצרה.

כמעקב אחר החלק השני של מחקר FIREFISH הנמשך בימים אלו, בו תינוקות עם SMA מסוג 1 הצליחו לשבת ללא תמיכה למשך לפחות 5 שניות לאחר 12 חודשי טיפול ב- Risdiplam, החוקרים ביקשו לקבוע את הבטיחות והיעילות של Risdiplam בקרב המשתתפים במחקר לאורך 24 חודשי טיפול.

המחקר הרב-מרכזי, בתווית-פתוחה, כלל 41 תינוקות בגילאי 1-7 חודשים, כולם עם אבחנה מאושרת גנטית של SMA ושניים עם שני עותקים של SMN2, אשר גויסו למחקר בין מרץ ועד נובמבר בשנת 2018 מ-14 בתי חולים בעשר מדינות ברחבי אירופה, צפון אמריקה, דרום אמריקה ואסיה.

הטיפול הפומית ב- Risdiplam ניתן פעם ביום במינון של 0.2 מ”ג/ק”ג לתינוקות בגילאי 5 חודשים עד שנתיים. בגיל שנתיים, המינון הועלה ל-0.25 מ”ג/ק”ג. תינוקות בגילאי 1-3 חודשים החלו במינון של 0.04 מ”ג/ק”ג, בעוד שאלו בגילאי 3-5 חודשים החלו במינון של 0.08 מ”ג/ק”ג. המינון ההתחלתי הותאם ל-0.2 מ”ג/ק”ג לאחר שהנתונים הפרמקוקינטיים היו זמינים אודות כל תינוק.

תוצאים משניים לאחר 24 חודשים כללו את היכולת לשבת ללא תמיכה למשך לפחות 30 שניות, לעמוד לבד וללכת לבד, אשר נקבעו לפי מדדי Bayley Scales of Infant and Toddler Development. החוקרים השוו תוצאי סיום אלו אל מול קריטריון תפקוד של 5% על-בסיס המהלך הטבעי של SMA מסוג 1.

לאחר 24 חודשים, 38 תינוקות נותרו במחקר, מהם 18 הצליחו לשבת ללא תמיכה למשך לפחות 30 שניות. לא זוהו תינוקות שהצליחו לעמוד לבד או ללכת לבד לאחר 24 חודשי טיפול. תופעות הלוואי הנפוצות ביותר כללו זיהום בדרכי נשימה עליונות (54%), כאשר האירועים החריגים החמורים הנפוצים ביותר כללו דלקת ריאות ב-16 תינוקות ומצוקה נשימתית ב-3 תינוקות.

ממצאים אלו מצביעים על שיפור משמעותי בתפקוד המוטורי מעבר לשנה אחת של טיפול ומאשרים את התועלת ארוכת הטווח של Risdiplam בחולים עם SMA מסוג 1.

 

Lancet Neurology, Oct 2022

 

לידיעה ב-Healio

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • אפשרויות טיפול תרופתי באלופציה אראטה (U.S. Pharmacist)

    אפשרויות טיפול תרופתי באלופציה אראטה (U.S. Pharmacist)

    אלופציה אראטה, הפרעת שיער אוטואימונית לא צלקתית, הינה בעלת שיעור היארעות של עד כ-2% במהלך החיים ועלולה להשפיע על תחומים פסיכולוגיים, רגשיים וחברתיים. יהונתן ניסן משתף את מאמר העוסק בהפרעה מה- U.S. Pharmacist, בהמלצתו של פרופ’ שוורצברג.

  • תכשירים אנטי-פסיכוטיים מסוימים מלווים בסיכון מוגבר לדלקת ריאות (JAMA Psychiatry)

    תכשירים אנטי-פסיכוטיים מסוימים מלווים בסיכון מוגבר לדלקת ריאות (JAMA Psychiatry)

    טיפול במינון גבוה של תרופות אנטי-פסיכוטיות, בפרט Quetiapine, Clozapine ו-Olanzapine, מלווה בסיכון מוגבר לדלקת ריאות בחולים עם סכיזופרניה, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Psychiatry. טיפול מונותרפי בתכשירים עם עומס אנטי-כולינרגי גבוה גם מעלה את הסיכון לדלקת ריאות. החוקרים התבססו על מספר מאגרי נתונים ארציים ובחנו את הנתונים אודות חולים שטופלו בשל סכיזופרניה […]

  • תוצאות מבטיחות לטיפול התחלתי משולש בחולים עם סוכרת מסוג 2 (Diabetes, Obesity and Metabolism)

    תוצאות מבטיחות לטיפול התחלתי משולש בחולים עם סוכרת מסוג 2 (Diabetes, Obesity and Metabolism)

    טיפול משולש הכולל מטפורמין, Dapagliflozin ו-Saxagliptin מהווה גישת טיפול יעילה ובטוחה לחולים עם סוכרת מסוג 2 שלא קיבלו טיפול תרופתי קודם, בהשוואה להגברת עצימות הטיפול, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Diabetes, Obesity and Metabolism. ההנחיות הנוכחיות ממליצות על טיפול משולב מוקדם להפחתת הסיכון לסיבוכי סוכרת ומניעת אינרציה קלינית בחולים עם סוכרת מסוג 2. […]

  • היעילות והבטיחות של Donidalorsen כנגד אנגיואדמה תורשתית (N Engl J Med)

    היעילות והבטיחות של Donidalorsen כנגד אנגיואדמה תורשתית (N Engl J Med)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine עולות עדויות חדשות התומכות במתן Donidalorsen כטיפול מניעתי בחולים עם אנגיואדמה תורשתית לאחר שהוכח כי הטיפול התרופתי הפחית את שיעור התלקחויות המחלה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אנגיואדמה תורשתית הינה הפרעה נדירה, המתאפיינת באירועים חוזרים של נפיחות העלולה להיות מסכנת-חיים.  טיפול מונע ארוך-טווח עשוי […]

  • טיפול ב-Pantoprazole מגן מפני דימום מדרכי עיכול עליונות בחולים תחת הנשמה פולשנית (N Engl J Med)

    טיפול ב-Pantoprazole מגן מפני דימום מדרכי עיכול עליונות בחולים תחת הנשמה פולשנית (N Engl J Med)

    במאמר שפורסם בכתב העת New England Journal of Medicine מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי בחולים תחת הנשמה פולשנית, טיפול ב- Pantoprazole הפחית משמעותית את הסיכון לדימום משמעותי קלינית מדרכי עיכול עליונות, ללא השפעה משמעותית על הסיכון לתמותה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי לא ידוע אם טיפול במעכבי תעלות מימן מועיל או […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר תכשיר ביוסימילאר שלישי של Ustekinumab (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר תכשיר ביוסימילאר שלישי של Ustekinumab (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Ustekinumab-ttwe (או Pyzchiva) כתכשיר ביוסימילאר שלישי של Ustekinumab (סטלרה) לטיפול במגוון מצבים דלקתיים. בנוסף, הסוכנות קבעה באופן זמני כי התרופה אינה שונה מהתכשיר המקורי וצעד זה יאפשר לרוקחים בארצות הברית להחליף את התכשיר הביוסימילאר בתכשיר המקור ללא תלות במרשם שניתן מהרופא. התכשיר Ustekinumab-ttwe, אנטגוניסט […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה