טיפול גנטי חדש ומבטיח לחולי תלסמיה (הארץ, NEJM)

מאת  מערכת אי-מד

במאמר המתפרסם ב”הארץ” מתאר תומר תלמי, סטאז’ר לרפואה במרכז הרפואי זיו, מחקר חדש שפורסם ב-NEJN אשר בחן שיטת טיפול גנטית חדשנית בתלסמיה.

תלמי מסביר את מהלךהמחקר: “החוקרים טיפלו ב-23 חולי תלסמיה מתחת לגיל 35, כולם עם תלות מלאה בעירויי דם. בתחילת הטיפול אספו החוקרים מכל אחד מהחוליםתאי גזעשתפקידם לייצר תאי דם אדומים, והשרו אותם במבחנה יחד עם נגיף מהונדס המכיל את רצף הדנ”א התקין המשמש לייצור שרשראות בטא-גלובין, הרכיב הפגום בתלסמיה מסוג בטא.”

לאחר מכן, מסביר תלמי , הרסו החוקרים את תאי הגזע האחראים על ייצור תאי הדם האדומים (בדומה למה שנעשה לפני השתלת מוח עצם). התאים שהושרו עם הנגיף הוחזרו לגוף החולים ונמצא שהגן התקין השתלב בתאי הדם של החולים בהצלחה.

תלמי מסביר כי הטיפול נמצא עדיין בשלב ראשוני של הליך אישור תרופה או טיפול חדש (Study Phase 1-2), אך נראה ש”מחקר זה הוא אבן פינה לרעיונות ולמחקרים חדשים בתחום בתקווה

 שיובילו לתוצאות מהפכניות ולשימוש אצל חולים רבים בעולם.”

לכתבה “בהארץ”

N Engl J Med 2018; 378:1479-1493

תגובות רוצה להצטרף לדיון?

אין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!

מאמרים

אוטיזם הוא בעיקר גנטי

אוטיזם הוא בעיקר גנטי

ד"ר ליאת אדרי
ד"ר ליאת אדרי
אין תגובות|19/10/2026

האגודה הלאומית לאוטיזם בבריטניה פרסמה לפני ראש השנה עמדה ברורה: אוטיזם הוא מצב נוירו־התפתחותי בעל בסיס גנטי משמעותי

טרמטיניב (Trametinib) הפחית דימומים תוך־מוחיים ומעבר אנדותלי־למזנכימלי במלפורמציות עורקיות־ורידיות מוחיות המושרות על ידי מוטציית KRASG12V בעכברים

טרמטיניב (Trametinib) הפחית דימומים תוך־מוחיים ומעבר אנדותלי־למזנכימלי במלפורמציות עורקיות־ורידיות מוחיות המושרות על ידי מוטציית KRASG12V בעכברים

מקור: Stroke
ד"ר דוד אוריון
ד"ר דוד אוריון
אין תגובות|11/10/2026

המחקר בדק אם עיכוב של מסלול MAPK/ERK באמצעות התרופה טרמטיניב (מעכב MEK) יכול למנוע את התפתחות הנגעים ולצמצם את תופעת ה־EndMT (מעבר אנדותלי-למזנכימלי), תהליך שבו תאי דם מאבדים את זהותם ותורמים לחולשת כלי הדם

כניסת צוות רפואי

הכניסה לאתר מותרת אך ורק לצוות הרפואי

לקבלת קוד אימות לנייד ולמייל, יש למלא את כתובת המייל ואת מספר הטלפון שלך

עדיין לא נרשמת? באפשרותך לבצע רישום כאן