במאמר שפורסם בכתב העת Journal of Clinical Oncology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי Everolimus (אפיניטור) הינו טיפול נסבל- היטב בילדים עם גליומה בדרגה נמוכה מתקדמת או חוזרת.
מחקר PNOC001 הינו מחקר בשלב 2, הכולל זרוע יחידה, אשר נועד לבחון את ההישרדות ללא-התקדמות של ילדים עם גליומה בדרגה נמוכה מתקדמת או חוזרת עם טיפול ב- Everolimus ולזהות גורמים פרוגנוסטיים וסמנים מנבאים אפשריים.
מדגם המחקר כלל 65 צעירים בגילאי 3-21 שנים עם אבחנה של גליומה בדרגה נמוכה חוזרת או מתקדמת, אשר קיבלו טיפול פומי ב- Everolimus במינון יומי של 5 מ”ג/מ2. החוקרים בחנו את שכיחות שינויים גנטיים בקרב חולים עם אבחנה חדשה ועם מחלה חוזרת/מתקדמת.
התוצא העיקרי של המחקר היה שיעורי הישרדות ללא-התקדמות לאחר שישה חודשים על-רקע טיפול ב- Everolimus. תוצא הסיום המשני היה חציון הישרדות ללא-התקדמות עם הטיפול התרופתי.
בין השנים 2012 עד 2019 גויסו למחקר 65 חולים עם גליומה בדרגה נמוכה חוזרת או מתקדמת (גיל חציוני של 9.6 שנים; טווח 3.0-19.9 שנים, 46% נשים), אשר היו במעקב לתקופה חציונית של 57.5 חודשים.
שיעורי ההישרדות ללא-התקדמות לאחר שישה חודשים עמדו על 67.4% (רווח בר-סמך 95% של 60-80%) וחציון הישרדות ללא-התקדמות עמד על 11.1 חודשים (רווח בר-סמך 95% של 7.6-19.8). היפרטריגליצרידמיה הייתה האירוע החריג בדרגה 3 ומעלה הנפוץ ביותר.
החוקרים לא זיהו קורלציה בין הפעלת מסלול PIEK/AKT/mTOR ובין התוצאות הקליניות, כאשר שיעורי ההישרדות ללא-התקדמות לאחר שישה חודשים עמד ועל 68.4% לעומת 63.3%; חציון הישרדות ללא-התקדמות עמד על 11.2 חודשים לעומת 11.1 חודשים, בהתאמה (p=0.80).
שינויים נדירים/חדשים ב-KIAA1549:BRAF היו נפוצים ביותר באסטרוציטומה פילוציטית בקו האמצע מעל הטנטוריום בחולים עם מחלה מתקדמת/חוזרת, והיו בקורלציה עם תוצאות קליניות גרועות עם חציון הישרדות ללא-התקדמות של 6.1 חודשים לעומת 16.7 חודשים, בהתאמה (p<0.05).
ניתוח רב-משתני אישר את החשיבות הפרוגנוסטית של שינויים גנטיים אלו בניבוי מחלה מתקדמת. בנוסף, וריאנטים פתוגניים נדירים עם רקומבינציה הומולוגית זוהו ב-6.8% מהחולים במחקר PNOC001.
החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר תומכים בחשיבות הטיפול ב- Everolimus בילדים עם גליומה בדרגה נמוכה מתקדמת או חוזרת. הם קוראים להשלים מחקרים נוספים לזיהוי סמנים אפשריים להתקדמות מחלה.
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!