מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) העניק אישור מואץ למתן Futibatinib לטיפול בחולים עם כולנגיוקרצינומה תוך-כבדית, לא-נתיחה, מתקדמת-מקומית או גרורתית, לאחר כישלון טיפול קודם ועם עדות לסידור מחדש או איחוי גן Fibroblast Growth Factor Receptor 2.
במסגרת המחקר הרב-מרכזי, בתווית-פתוחה, נבחנה היעילות של Futibatinib, מעכב סלקטיבי של FGFR1-4, ב-103 חולים עם אבחנה של כולנגיוקרצינומה תוך-כבדית, לא-נתיחה, מתקדמת-מקומית או גרורתית, עם איחוי גן FGFR2 או סידור אחר מחדש, לאחר טיפול קודם.
החולים קיבלו טיפול פומי ב- Futibatinib במינון 20 מ”ג פעם ביום והטיפול ניתן עד להתקדמות מחלה או רעילות בלתי-מתקבלת.
תוצאי היעילות העיקריים כללו את שיעורי התגובה הכוללים ואת משך התגובה לפי הערכת ועדה חיצונית בלתי-תלויה.
מהנתונים עולה כי שיעורי התגובה האובייקטיבית עמדו על 42% (רווח בר-סמך 95% של 32-52%). כל 43 החולים שהגיבו לטיפול השיגו תגובה חלקית עם Futibatinib. החוקרים מדווחים על חציון משך תגובה של 9.7 חודשים (רווח בר-סמך 95% של 7.6-17.1).
תופעות הלוואי הנפוצות כללו רעילות של הציפורניים, כאבי שריר-שלד, עצירות, שלשול, עייפות, יובש בפה, נשירת שיער, כאבי בטן, יובש עורי, כאבי מפרקים, שינוי בטעם, יובש עיני, בחילות, ירידה בתאבון, זיהום בדרכי שתן, אריתרודיסאסתזיה של כפות ידיים ורגליים והקאות.
מנהל המזון והתרופות האמריקאי העניק בעבר לטיפול ב- Futibatinib להתוויה זו מעמד של סקירה מועדפת וטיפול פורץ דרך.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!