תוצאות מחקר APOLLO-B הראו שהתרופה Patisiran, תרופה המעכבת RNA ומפחיתה ייצור חלבון (RNA interference- RNAi), הראתה תועלת עם מובהקות סטטיסטית ועם משמעות קלינית על יכולת תפקודית, לפי מבחן הליכה של 6 דקות (6-MWT) בטיפול בחולי עמילואידוזיס מסוג ATTR (transthyretin-mediated amyloidosis) עם קרדיומיופתיה.
המחקר גם הראה תוצאות חיוביות לתוצא השניוני – הדגים שיפור משמעותי קלינית ומובהק סטטיסטית במצב בריאות ואיכות חיים.
התוצאות הוצגו בכנס עמילואידוזיס בגרמניה – 18th International Symposium on Amyloidosis.
ישנם שני סוגים שונים של ATTR Amyloidosis – מחלה תורשתית hereditary ATTR amyloidosis (hATTR), שנגרמת כתוצאה ממוטציה גנטית ושכיחותה מוערכת כ-50,000 מקרים בעולם, ומחלה ספורדית wild-type ATTR amyloidosis (wtATTR), ללא מוטציה גנטית, ששכיחותה מוערכת כ200,000-300,000 מקרים בעולם.
התרופה patisiran הינה תרופה ממשפחת RNAi, במתן תוך ורידי, מאושרת בארה”ב, קנדה ומדינות נוספות לטיפול בפולינוירופתיה של hATTR amyloidosis במבוגרים. התרופה מפחיתה את ייצור חלבון ה-TTR על ידי שיתוק של ה-messenger RNA וכך מפחיתה את שקיעת העמילואיד ברקמות.
מחקר APOLLO-B הינו מחקר בשלב 3, אקראי, כפול סמיות, מבוקר-פלסבו שבחן את ההשפעה של התרופה patisiran על היכולת התפקודית ועל איכות החיים של מטופלים עם עמילואידוזיס מסוג ATTR עם קרדיומיופתיה. במחקר נכללו 360 מבוגרים עם עמילואידוזיס מסוג ATTR (תורשתית או wild-type) עם קרדיומיופתיה שחולקו רנדומלית לקבל patisiran במינון 0.3 mg/kg או פלסבו IV, במתן כל 3 שבועות במשך 12 חודשים. אחרי 12 חודשים, כל המטופלים יקבלו patisiran בהארכת open label.
התוצאות שדווחו על ידי חברת התרופות כעת אחרי 12 חודשים, מצאו שהתוצא הראשוני, מבחן 6-MWT, הראה שיפור בחציון מערך התחלתי של 8.15 מטר בקבוצת הטיפול ב- patisiran לעומת -21.34 מטר בקבוצת הפלסבו, הבדל מובהק סטטיסטית לטובת patisiran.
התוצא השניוני של מצב הבריאות ואיכות חיים נמדד לפי ציון שאלון Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary. נצפה שינוי ממוצע מהציון ההתחלתי של +0.300 לקבוצת הטיפול ב-patisiran לעומת -3.408 לקבוצת הפלסבו, הבדל עם מובהקות סטטיסטית.
תוצאים שניוניים נוספים, כולל תמותה מכל סיבה, תדירות אירועים קרדיווסקולריים, תדירות אשפוז מכל סיבה וביקורים דחופים בשל אי ספיקת לב – לא השיגו מובהקות סטטיסטית.
הטיפול ב- patisiran גרם גם לירידה מהירה ושמורה ברמות TTR בסרום, עם ירידה ממוצעת של 87% מהערך ההתחלתי אחרי 12 חודשים.
התוצאות היו חיוביות גם מבחינת הבטיחות והסבילות, ללא תופעות לוואי משמעותיות בטווח ה-12 חודשים, עם בטיחות קרדיאלית וללא עליה בתמותה.
החברה מתכננת להגיש בקשה לאישור התרופה כטיפול פוטנציאלי לחולי עמילואידוזיס מסוג ATTR תורשתי ו-wild-type עם קרדיומיופתיה בסוף 2022.
לידיעה בMedscape
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!