במאמר שפורסם בכתב העת Journal of the American College of Cardiology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי טיפול ב-Tafamidis (וינדמקס) מלווה בהפחתת שיעורי התמותה וההידרדרות התפקודית בחולים עם קרדיומיופתיה על-רקע ATTR (Transthyretin Amyloid), בין אם מדובר במחלה עם טרנסתירטין מוטנטי (ATTRv או Variant Transthyretin Amyloidosis) או תקין (ATTRwt (Wild-type Transthyretin).

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי קרדיומיופתיה על-רקע ATTR הינה מחלה פרוגרסיבית, פטאלית, הנובעת ממוטאציות ב-ATTRv או משקעים של ATTRwt. מחקרים קודמים הראו כי Tafamidis הינו טיפול יעיל לקרדיומיופתיה על-רקע ATTR וכעת ביקשו החוקרים לבחון אם לטיפול השפעה דומה בחולים עם ATTRv ואלו עם ATTRwt.

החוקרים השלימו ניתוח של נתוני מחקר ATTR-ACT (Tafamidis in Transthyretin Cardiomyopathy Clinical Trial), עם הערכת מאפייני הבסיס, תמותה מכל-סיבה ושינויים במרחק הליכה בשש דקות וסיכום Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary, תוך השוואת התוצאות בחולים עם ATTRwt ואלו עם ATTRv.

מדגם המחקר כלל 335 חולים עם ATTRwt (201 תחת טיפול ב- Tafamidis ו-134 בזרוע הפלסבו) ו-106 חולים עם ATTRv (63 בזרוע טיפול ב- Tafamidis ו-43 בזרוע הפלסבו).

מהנתונים עולה כי בחולים עם ATTRwt תועדה מחלה פחות מתקדמת, בהשוואה לאלו עם ATTRv וקצב התקדמות איטי יותר של המחלה לאורך המחקר. הירידה בשיעורי התמותה מכל-סיבה עם Tafamidis, בהשוואה לפלסבו, לא הייתה שונה בין חולים עם ATTRwt (יחס סיכון של 0.706, p=0.0875) ואלו עם ATTRv (יחס סיכון של 0.690, p=0.1667).

בהשוואה לפלסבו, הטיפול ב- Tafamidis לווה בירידה דומה במרחק הליכה בשש דקות בחולים עם ATTRwt (הבדל ממוצע מפלסבו של 77.14 מטרים, p<0.0001) ו-ATTRv (הבדל ממוצע של 79.61 מטרים, p=0.008) ובסיכום מדד Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary בחולים עם ATTRwt (12.72, p<0.0001) ובחולים עם ATTRv (18.18, p=0.019).

החוקרים כותבים כי ממצאי המחקר מאשרים כי ללא טיפול, הפרוגנוזה של קרדיומיופתיה על-רקע ATTRv שאינה מטופלת גרועה יותר מזו של חולים עם ATTRwt, אך מעידים על ירידה דומה בשיעורי התמותה וההידרדרות התפקודית עם טיפול ב- Tafamidisבשתי קבוצות החולים.

JACC Heart Fail. 2021

לידיעה במדסקייפ