הטיפול ב- eliglustat(סרדלגה) משיג יציבות קלינית ארוכת טווח במטופלים עם מחלת גושה מסוג 1 המיוצבים על טיפול אינזימתי, כך עולה ממחקר המשך ארוך טווח המתפרסם לאחרונה ב-Blood .

החוקרים מסבירים כי במחקר שלב 3 של אליגלוסטאט בחולי גושה מסוג 1 שכבר היו מיוצבים על טיפול אינזימתי (ENCORE) , לאחר שנה, אליגלוסטאט לא היה נחות לטיפול אנזימי ב- imiglucerase (סרזיים) בתחזוקת ספירת טסיות יציבה, ריכוזי המוגלובין, ונפחי כבד וטחול.

לאחר תקופת האנליזה הראשונית, המטופלים נכנסו לשלב הארכה ארוך טווח שבו כל המשתתפים קיבלו אליגלוסטאט. משך הטיפול באליגלוסטאט נע בין שנתיים ל-5 שנים, תלוי בעיתוי הגיוס למחקר (שארך כשנתיים) , בהשתייכות לקבוצת הטיפול אליה הוקצו אקראית, וכן במיקום הגאוגרפי (שכן מועד האישור לשימוש מסחרי בארה”ב היה שונה מאשר במקומות אחרים) .

באנליזה הנוכחית החוקרים מדווחים על בטיחות ארוכת טווח ויעילות האליגלוסטאט בקרב 157 מטופלים שקיבלו אליגלוסטאט במחקר ה-ENCORE . הנתונים זמינים עבור 46 מטופלים שקיבלו אליגלוסטאט למשך 4 שנים.

ממוצע ריכוזי ההמוגלובין, ספירת הטסיות, ונפחי הטחול והכבד נותרו יציבים למשך 4 שנות המעקב. שנה לאחר שנה, כל 4 המדדים נתרו ביחד יציבים (יעד מחקר משולב בהשוואה לרמת הבסיס) בלמעלה מ-85% מהמטופלים, וכן באופן אינדבדואלי ביותר מ-92% מהמטופלים.

הציון הממוצע של של צפיפות מינרלי העצם Z-SCORE (בעמוד השדרה המותני ועצם הירך) נותרו יציבים ונותרו בטווח הייחוס התקין לאורך תקופת המחקר.

הטיפול באליגלוסטאט היה נסבל היטב לאורך 4 שנים. 4 מטופלים (2.5%) הפסיקו הטיפול בשל תופעות לוואי שנחשבו קשורות לטיפול בתרופת המחקר.

לא היו דיווחים או מדדים מדאיגים חדשים במהלך המחקר.

החוקרים מסכמים כי היציבות הקלינית אשר הוערכה ע”י מדדים משולבים ואינדיבידואליים נשמרה לאורך המחקר במבוגרים עם מחלת גושה מסוג 1 אשר טופלו באמצעות אליגלוסטאט אשר השלימו את מחקר ה-ENCORE למשך של עד 4 שנים.

Blood. 2017 Feb 6. pii: blood-2016-12-758409. doi: 10.1182/blood-2016-12-758409. [Epub ahead of print]