בועידה שניה מטעם מנהל המזון והתרופות האמריקאי השבוע, הועדה המייעצת EMDAC (Endocrinologic and Metabolic Drugs Advisory Committee) נתנה את ברכתה ל- Evolocumab, מעכב PCSK9 (Proprotein Convertase Subtilisin Kexin 9) ניסיוני נוסף להפחתת רמות LDL.
חברי הועדה חשו בטוחים כי התועלת של הטיפול להפחתת רמות LDL עולה על הסיכונים האפשריים, בעיקר בחולים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית. 11 חברי ועדת EMDAC טענו כי התועלת בהפחתת רמות LDL עם Evolocumab עולה על הסיכונים האפשריים, בעוד שארבעה חברים לא היו משוכנעים באשר למאזן עלות/תועלת בשלב זה.
בהצבעה שניה, חברי הועדה עסקו בשימוש ב- Evolocumab בחולים הומוזיגוטיים להיפרכולסטרולמיה משפחתית והצביעו פה-אחד כי התועלת בהפחתת LDL עם Evolocumab עולה על הסיכונים האפשריים. הצורך שלא זכה למענה לטיפול באוכלוסיה זו הוא אדיר והחולים נדרשים לכל טיפול העשוי לסייע להם.
באשר לאישור השימוש ב- Evolocumab בחולים שאינם סובלים את הטיפול בסטטינים, המומחים מסבירים כי הם אינם משוכנעים באשר לתוצאות, בעיקר במידה והתרופה תשמש למניעה ראשונית בחולים שאינם יכולים לקבל טיפול בסטטינים.
אחת השאלות הגדולות שהוצגו בפני הועדה נגעה לסוגיה האם להמליץ על אישור Evolocumab לפני השלמת מחקר FOURIER (Further Cardiovascular Outcomes Research with PCSK9 Inhibition in Subjects with Elevated Risk), הנערך בימים אלו ובוחן את השימוש ב- Evolocumab בשילוב עם סטטינים אל מול פלסבו עם סטטינים בחולים עם רמות כולסטרול מוגברות ומחלות לב וכלי דם. תוצאות המחקר צפויות בשנת 2017.
במהלך הדיונים, חברי הועדה דנו בנושא אישור Evolocumab על-בסיס ירידה של 40-60% ברמות LDL שתועדה במחקרים קליניים. חברי פאנל רבים טענו כי הירידה ברמות LDL הייתה תלוית-אוכלוסיה או תלויית-הקשר והביעו בטחון באישור Evolocumab מאחר והמנגנון להפחתת רמות LDL דרך עיכוב PCSK9 דומה לזה של סטטינים, להן תועלת קרדיווסקולארית מוכחת.
ההצבעה התקבלה בסמוך להצבעה לאישור Alirocumab ברוב של 13 מול 3, להפחתת רמות LDL בחולים עם היפרכולסטרולמיה. Evolocumab ו-Alirocumab הם נוגדנים הומאניים חד-שבטיים המכוונים כנגד PCSK9 כבדי, המעורב בפירוק קולטני LDL בכבד. בעקבות חסימה זו, הנוגדנים מגדילים את זמינות הקולטנים ומגבירים פינוי חלקיקי LDL עתירי כולסטרול מזרם הדם.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!