בשורה חשובה למושתלי מח העצם המתמודדים עם  VOD: טיפול מציל חיים אושר על ידי הסוכנות האירופאית להערכת תרופות (EMEA)

הסוכנות האירופית להערכת תרופות ( EMEA) אישרה את ‘דפיטליו’ (DEFIBROTIDE) – לטיפול ב VOD (מחלה חסימתית חמורה של וריד הכבד), סיבוך מסכן חיים לאחר השתלת מח עצם

עם מתן האישור הפכה ה’דפיטליו’ לטיפול מציל החיים הראשון שנמצאה עבור המחלה הנדירה ומסכנת חיים  זו

הסוכנות האירופית להערכת תרופות (EMEA), אישרה את הטיפול ב’דפיטליו’ ((Defibrotide מבית חברת Guntium המיוצגת בישראל על ידי קבוצת ‘מדיסון’, עבור מחלה חסימתית חמורה של וריד הכבד (veno-occlusive disease – VOD). מדובר במחלה המהווה סיבוך בעל שיעור תמותה של עד 50%, בקרב מבוגרים וילדים שעברו השתלת תאי אב.

VOD הינה מחלה מסכנת חיים, אשר מהווה סיבוך אפשרי של השתלת מח עצם.  השתלת מח עצם מהווה כיום טיפול נפוץ בממאירויות המטולוגיות ומחלות אחרות הן במבוגרים והן בילדים. כהכנה להשתלת מח עצם החולים מקבלים טיפולים כימותרפיים במינונים גבוהים, כאשר הטיפול הכימותרפי עלול לגרום לחסימה של ורידים קטנים בכבד וכתוצאה מכך לגרום למחלת ה VOD. מחלה זו עלולה להוביל לכשל כבדי שעלול להסתיים בכשל של איברים נוספים כגון הכליות והריאות (VOD חמור). השכיחות הכוללת של מקריVOD בקרב מושתלי מח עצם עומדת על % 9-14 ובין 11-20% בקרב ילדים מושתלי מח עצם, וכאמור הינה בעלת שיעורי תמותה גבוהים. כיום אין אף טיפול מאושר אחר לטיפול ומניעה של VOD.

בישראל מתבצעות מידי שנה כ-430 השתלות מח עצם בקרב מבוגרים וכ-120 השתלות מח עצם בקרב ילדים. עד היום לא היה קיים מענה למניעה ולטיפול של VOD חמור, מלבד טיפולים שלא פותחו ונבדקו במיוחד למחלה, ובהתאם לכך יעילותם נמוכה יחסית והם משמשים בעיקר לטיפול בתסמיני המחלה.

הטיפול ב’דפיטליו’ מבוסס על מנגנון המביא לדיכוי השפעול של מערכת הקרישה וכן לפירוק הקרישים שנוצרו כתוצאה מפגיעת הכימותרפיה האינטנסיבית בתאי האנדותל בסינוסים ובכלי הדם הקטנים שבכבד. הטיפול מתאים למבוגרים, מתבגרים, ילדים ופעוטות וניתן ישירות לווריד, כל 6 שעות.

כעת לאחר שאושרה על ידי הסוכנות האירופית להערכת תרופות, הפכה ‘דפיטליו’ לתרופה הראשונה הייעודית לטיפול במחלה חסימתית של וריד הכבד בעקבות השתלת מח עצם.

לדברי מאיר יעקבסון, מנכ”ל ומייסד חברת ‘מדיסון’  אשר משווקת בישראל את ה’דפיטליו’, “אנו מברכים על האישור, שכן ה ‘דפיברוטייד’ מהווה אפשרות טיפולית חשובה מאוד לחולים בישראל שעברו השתלה של מח עצם.  מדובר בטיפול שעשוי להיות מציל חיים במחלה חסימתית חמורה של וריד הכבד, סיבוך שבו שיעור התמותה גבוה מאוד ושאין לו טיפולים אחרים”.