מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישור את השימוש ב-Trofinetide לטיפול בחולים עם תסמונת Rett Syndrome לחולים בגילאי שנתיים ומעלה ומדובר בטיפול הראשון והיחיד המאושר ע”י הסוכנות לטיפול בהפרעה גנטית זו.
האישור הנוכחי התבסס על נתוני יעילות ובטיחות הטיפול במחקר LAVENDER בשלב 3, אשר כלל 187 בנות עם תסמונת Rett Syndrome בגילאי 5-20 שנים. מההודעה שפורסמה עולה כי הטיפול התרופתי הביא לשיפור משמעותי מתחילת המחקר עד לאחר 12 שבועות במדדי Rett Syndrome Behavior Questionnaire ו-Clinical Global Impression – Improvement Score, בהשוואה לפלסבו.
תופעות הלוואי העיקריות של Trofinetide כללו שלשול (82%) והקאות (29%).
מאחר ומדובר בתרופה הראשונה המאושרת ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי כנגד תסמונת Rett Syndrome, טיפול זה עשוי להביא לשינוי משמעותי בחיי המטופלות ובני המשפחה שלהן שכן עד כה לא היו אפשרויות טיפול זמינות כנגד התסמינים הרחבים והמגבילים של התסמונת.
מנהל המזון והתרופות האמריקאי קיבל את הבקשה לאישור התרופה החדשה בחודש ספטמבר והתרופה צפויה להיות זמינה בארצות הברית עד סוף חודש אפריל השנה.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!