מנהל המזון והתרופות האמריקאי הודיע על אישור השימוש ב- Dupilumab (דופיקסנט) כתוספת לטיפול אחזקה בחולים עם אסתמה בדרגה בינונית-עד-חמורה, בגילאי 12 שנים ומעלה, עם פנוטיפ אאזנופילי או עם אסתמה תלויה בטיפול פומי בקורטיקוסטרואידים, כך לפי הודעת חברת התרופות.
מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את השימוש ב- Dupilumab ל-Atopic Dermatitis בדרגה בינונית-עד-חמורה לפני כשנה וחצי.
האישור הנוכחי מהווה צעד משמעותי עבור חלק מהחולים עם אסתמה בינונית-עד-חמורה בגילאי 12 שנים ומעלה. בחולים עם תלות בטיפול פומי בסטרואידים, הטיפול בדופיקסנט משפר תפקוד ריאתי, מפחית טיפול פומי בסטרואידים ומפחית התלקחויות, ללא תלות בספירת האאזנופילים הבסיסית.
למרות מגוון הטיפולים לאסתמה, עדיין אין מענה לחולים רבים עם אסתמה בדרגה בינונית-עד-חמורה ומאחר והתרופה פועלת בצורה שונה מתרופות ביולוגיות אחרות, כיום יש אפשרות טיפול חדשה לחלק מהחולים הללו.
הסוכנות קיבלה את ההחלטה על-בסיס תוצאות שלושה מחקרים אקראיים ומבוקרי-פלסבו, שכללו בסך הכול 2,888 מבוגרים ומתבגרים עם אסתמה בדרגה בינונית-עד-חמורה. המחקר השני היה הגדול ביותר (1,902 חולים); בסיכומו של דבר, החולים חוו פחות התלקחויות וזכו לשיפור גדול יותר בתפקוד הריאתי. באלו עם ספירת אאזנופילים של 150 תאים/מיקרוליטר ומעלה (70% מהמשתתפים במחקר) תועדה ירידה בהתלקחויות וזו הייתה הבולטת ביותר באלו עם ספירת אאזנופילים גבוהה יותר. בחולים עם ספירת אאזנופילים של 300 תאים/מיקרוליטר ומעלה, נרשמה ירידה של 67% בשיעור התלקחויות חמורות באלו שנטלו Dupilumab, בהשוואה לפלסבו, ושיפור במדדי FEV1 של 29-33%, בהשוואה לשיפור של 14-16% עם טיפול דמה. שיעור ההתלקחויות החמורות לא היה שונה משמעותית בין הקבוצות בקרב חולים עם ספירת אאזנופילים של מתחת ל-150 תאים/מיקרוליטר.
המחקר השלישי כלל 210 חולים עם אסתמה חמורה ותלויה בסטרואידים פומיים. אלו שטופלו ב- Dupilumab הצליחו להפחית את המינון היומי הממוצע של סטרואידים בהיקף של 70%, בהשוואה ל-42% מאלו בקבוצת הפלסבו. למעלה ממחצית מהמטופלים הפסיקו לחלוטין את הטיפול בסטרואידים פומיים. ספירת האאזנויפילם הבסיסית לא השפיעה על התפקוד הריאתי, שימוש בסטרואידים פומיים, או הפחתת התלקחויות בחולים שנטלו Dupilumab.
המחקר הראשון היה בשלב 2B וכלל 776 חולים עם אסתמה עיקשת ולא-נשלטת, אשר טופלו במינון בינוני-עד-גבוה של סטרואידים עם ביתא-אגוניסטים ארוכי טווח. באלו שטופלו ב- Dupilumab תועד שיפור בתפקוד הריאתי ופחות התלקחויות חמורות, ללא תלות בספירת האאזנופילים הבסיסית. לטיפול ב- Dupilumab היה פרופיל בטיחות חיובי.
האירועים החריגים הנפוצים ביותר שתועדו בלפחות 1% מהחולים שטופלו ב- Dupilumab כללו תגובות באתר הזריקה, כאבי גרון ועליה בספירת אאזנופילים.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!