מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Belzutifan (ולירג) לטיפול במבוגרים וילדים בגילאי 12 שנים ומעלה פיאוכרומוציטומה או פאראגנגליומה גרורתית, לא-נתיחה, או מתקדמת-מקומית וכעת מדובר בטיפול הפומי הראשון המאושר בארצות הברית לטיפול בחולים עם פיאוכרומוציטומה או פאראגנגליומה.
מהסוכנות הוסבר כי Belzutifan הינו מעכב של HIF-2 Alpha אשר אושר בעבר לטיפול במחלת VHL (או Von Hippel Landau) וסרטן כליה מתקדם.
המומחים כותבים כי פיאוכרומוציטומה ופאראגנגליומה הם גידולים נוירואנדוקריניים העשויים להפריש קטכולאמינים. פיאוכרומוציטומצה מתפתחת בבלוטות האדרנל, בעוד שפאראגנגליומה עשויה להתפתח באתרים אחרים. הגידולים עשויים להוביל למשבר יתר לחץ דם מסכן-חיים.
האישור הנוכחי מבוסס על תוצאות מחקר LITESPARK-015, מחקר בתווית-פתוחה, שכלל 72 חולים עם גידולי פיאוכרומוציטומה ופאראגנגליומה שאינם מתאימים לניתוח או לטיפול במטרת ריפוי.
שיעורי תגובה אובייקטיבית עמדו על 26%; חציון משך התגובה עמד על 20.4 חודשים (רווח בר-סמך 95% של 8.3 עד טרם נקבע). מבין 60 חולים תחת טיפול בתרופות לאיזון יתר לחץ דם, ב-19 חולים (32%) תועדה הפחתה של50% ומעלה בלפחות תכשיר אחד לאיזון יתר לחץ דם למשך לפחות שישה חודשים.
תופעות הלוואי הנפוצות שתועדו ב-25% מהחולים ומעלה כללו אנמיה, עייפות, כאב שריר-שלד, ירידה בלימפוציטים, עליה באנזימי כבד, עליה בסידן, קוצר נשימה, עליה באשלגן, ירידה בלויקוציטים, כאבי ראש, סחרחורות ובחילות.
תווית הטיפול נושאת אזהרת קופסא שחורה בנוגע לסכנת רעילות לעובר.
המינון המומלץ במבוגרים הוא 120 מ”ג, אשר ניתן פעם ביום. המינון המומלץ בילדים בגילאי 12 שנים ומעלה מבוסס על משקל הגוף. הטיפול התרופתי יינתן עד להתקדמות מחלה או עד רעילות בלתי-מתקבלת.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!