במאמר שפורסם בכתב העת Neurology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי לא נמצאה תועלת להוספת Amifampridine לטיפול ב-Pyridostigmine, בהשוואה ל-Pyridostigmine בלבד בחולים עם מיאסתניה גרביס, כאשר הטיפול המשולב לווה בשיעורי היארעות גבוהים יותר של תופעות לוואי.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Amifampridine חסם תעלות-אשלגן קצר-טווח, הינו קו-טיפול ראשון בחולים עם תסמונת Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome. דיווחים קודמים הציעו תועלת של התרופה כתוספת ל-Pyridostigmine בחולים עם מיאסתניה גרביס חיובית לקולטנים לאצטילכולין, אך לא נערכו מחקרים אקראיים ומבוקרים בנושא. מטרת המחקר הנוכחי הייתה לבחון את היעילות ובטיחות Amifampridine בחולים עם מיאסתניה גרביס עם תגובה לא מספקת לטיפול ב-Pyridostigmine.
המחקר האקראי, מבוקר-פלסבו, כפל-סמיות, נערך במרכז שלישוני בהולנד כחלק ממחקר IMPACT-MG. מדגם המחקר כלל חולים שלקחו חלק בחלק קודם של המחקר בו נערכה השוואה בין Pyridostigmine ובין פלסבו או חולים לאחר כישלון הפסקת Pyridostigmine במשך יומיים, עם מדד MGII (או Myasthenia Gravis Impairment Index) של מעל 10 נקודות.
המשתתפים חולקו באקראי ביחס 1:1:1 לאחד משלושה רצפי טיפול. כל תקופת טיפול ארכה חמישה ימים עם יומיים הפסקה בין הטיפולים, במהלכן המשתתפים קיבלו Amifampridine בשחרור-מותאם במינון 30 מ”ג או 60 מ”ג, או פלסבו.
התוצא העיקרי היה ההבדל במדד MGII בין שני מינוני Amifampridine ובין פלסבו. עוד נבחנו המאפיינים הפרמקוקינטיים, בטיחות וסבילות הטיפול לאורך תקופת המחקר.
בתקופה שבין מרץ 2023 ועד אפריל 2024 גויסו למחקר 20 חולים (גיל חציוני של 60 שנים, 55% נשים). באשר למדד MGII, ההבדל הממוצע המשוער עמד על 1.0- (רווח בר-סמך 95% של 4.1- עד 2.0, p=0.681) עם Amifampridine במינון 30 מ”ג לעומת פלסבו. לא תועד קשר מובהק סטטיסטית בין מדדים פרמקוקינטיים מדד MGII.
לא תוארו אירועים חריגים חמורים במהלך תקופת המחקר. אירועים חריגים שהיו נפוצים יותר עם Amifampridine במינון 30 מ”ג (60%) או 60 מ”ג (75%) לעומת פלסבו (30%) כללו נימול, עייפות, סחרחורות והפרעת שינה. שלושה חולים הפסיקו את הטיפול ב- Amifampridine מוקדם בשל אירועים חריגים.
החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר אינם תומכים בתועלת של הוספת Amifampridine לטיפול ב-Pyridostigmine בחולים עם מיאסתניה גרביס.
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!