ממחקר FAB-C בשלב 2 עולות תוצאות מבטיחות לטיפול בג’ל קנבינואידים (ZYN002) להקלה על תסמינים מרכזיים בחולים עם תסמונת X שביר. תוצאות המחקר בתווית-פתוחה בילדים ומתבגרים עם התסמונת העידו כי הטיפול הוביל לשיפור של 46% במדד ADAMS (Anxiety, Depression, and Mood Scale) לאחר 12 שבועות טיפול.
המחקר כלל 20 חולים בגילאי 6-17 שנים עם תסמונת X שביר. האבחנה אושרה באמצעות תיעוד מולקולארי של מוטאציה מלאה בגן FMR1 (Fragile X Mental Retardation 1). הטיפול הוחל במינון של 50 מ”ג ביום; ניתן היה להעלות את המינון עד 250 מ”ג ביום במהלך ששת השבועות הראשונים. לאחר ששת השבועות הראשונים של הטיפול, המשיכו החולים במינון אחזקה, לאורך 6 שבועות נוספים. הטיפול בצורת ג’ל ניתן במריחה לזרוע עליונה.
המחקר ענה על התוצא העיקרי של שינוי מתחילת המחקר עד לאחר 12 שבועות במדד ADAMS. עוד תועד שיפור בחרדה כללית, הימנעות חברתית, התנהגות קומפולסיבית, התנהגות מאנית/היפראקטיבית ומצב רוח דיכאוני.
הטיפול החדש הוביל גם לשיפור בעל חשיבות קלינית בכל מדדי ABC-FXS (Aberrant Behavior Checklist for Fragile X), הכוללים את התסמינים העיקריים של התסמונת, כולל הימנעות חברתית, התקפי זעם, תנועות חוזרות והיפראקטיביות.
הטיפול בג’ל נסבל היטב, עם פרופיל בטיחות דומה לזה שתואר במחקרים קליניים קודמים. לא תועדו אירועים חריגים חמורים ולא תועדו תופעות לוואי גסטרואינטסינאליות. עוד מציינים החוקרים כי לא זוהו רמות מדידות של THC (Tetrahydrocannabinol) בדם.
מחברת התרופות נמסר כי ZYN002 הינו התכשיר הראשוני והיחידי שמקורו בקנבינואידים ומשווק בצורת ג’ל.
מתוך הודעת חברת Zynerba Pharmaceuticals
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!