SB-509, תרופה ניסיונית חדשה של Sangamo BioSciences Inc, מסייעת בשיפור תפקוד השרירים בשליש החולים עם ALS (Amyotrophic Lateral Sclerosis), כך עולה מתוצאות מוקדמות ממחקר חדש בשלב II.

מהמחקר הקטן עולה כי בשישה מבין 19 חולים (32%) שטופלו בשני מקרים נפרדים בתרופה הניסיונית, SB-509, תועד שיפור בתפקוד השרירים לאחר ארבעה חודשים.

מרישומים היסטוריים בחולים דומים שלא-טופלו עולה כי ב-17% חל שיפור בתפקוד השרירים במבחן MMT (Muscle Manual Testing). הנתונים כוללים חולים שהשלימו את 120 הימים הראשונים מבין 180 ימי המחקר ועד-כה נראה כי הטיפול הביא כמעט להכפלה בשיעור החולים שהגיבו לטיפול.

החוקרים מציינים כי הם לא היו מודעים להיקף השיפור בתפקוד השרירים שתועד במחקר, הצפוי להסתיים בשנה הבאה. התרופה נסבלה היטב ולא תועדו תופעות לוואי על-רקע הטיפול.

מחברת התרופות נמסר כי מבין החולים בהם תועד שיפור בתפקוד השרירים, בחמישה תועד שיפור מקביל ביעד נוסף של המחקר, דוגמת מדד ALS-FRS-R, המשמש בנוסף להערכת התפקוד הנשימתי, או FVC (Forced Vital Capacity).

SB-509, הנבחנת גם כטיפול במקרים של נזק עצבי על-רקע סוכרת, מביאה להפעלת VEGF (Vascular Endothelial Growth Factor), ונמצאה חשובה בטיפול ב-ALS.

נכון להיום, Riluzole (רילוטק) של חברת סנופי-אבנטיס, היא התרופה המאושרת היחידה לטיפול ב-ALS. אחד האתגרים הנוגעים לטיפול בחולי ALS הוא זיהוי תרופה המשפיעה על אזורים שונים במערכת העצבים. התחושה בקהילה הרפואית היא כי אין תרופת קסם לחולי ALS ולכן יש חשיבות רבה לתרופות שעשויות להביא לשיפור באיכות החיים.

לידיעה במדסקייפ