חברת Genentech הודיעה על תוצאות חיוביות ממחקר הנמשך בימים אלו להערכת הבטיחות והיעילות של Risdiplam בתינוקות עם אבחנה של SMA (או Spinal Muscular Atrophy) לפני הופעת תסמיני המחלה.
ממצאי מחקר RAINBOWFISH הוצגו במהלך הכנס ה-28 מטעם ה-World Muscle Society Congress שנערך בין 3 באוקטובר עד 7 באוקטובר בדרום קרוליינה.
המחקר כלל 26 תינוקות עם אבחנה של SMA אשר טופלו ב- Risdiplam. מהנתונים עולה כי המחקר ענה על תוצא הסיום העיקרי כאשר 80% מאוכלוסיית המחקר הצליחה לשבת בצורה זקופה ללא תמיכה למשך לפחות 5 שניות לאחר שנה אחת של טיפול ב- Risdiplam, כפי שנקבע לפי מדד BSID-III (או Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition).
מנתונים נוספים שפורסמו ע”י חברת התרופות, מבין 26 התינוקות מגיל לידה ועד גיל 6 שבועות במחקר, 81% הצליחו לשבת באופן עצמאי במשך 30 שניות, כולל כל החולים עם אמפליטודת פוטנציאל פעולה נמוכה בשריר בתחילת המחקר, כאשר רובם הצליחו לעמוד וללכת.
המומחים מסבירים כי Risdiplam הינה הטיפול התרופתי הלא-פולשני היחיד המיועד לחולים עם SMA, אשר ניתן לתת בתוך שעות מהלידה ועשוי לאפשר לתינוקות לשבת, לעמוד וללכת, בדומה לתינוקות בריאים. Risdiplam הוכח כטיפול בטוח ויעיל בתינוקות, ילדים ומבוגרים ועדויות אלו מחזקות את תחושת הבטחון בכל הנוגע לטיפול זה.
מתוך הודעת חברת Genetech
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!