מנתונים שפורסמו בכתב העת The Lancet Neurology עולה כי טיפול ב- Pitolisantהדגים יעילות משמעותית בהפחתת ישנוניות-יתר במהלך שעות היום וקטפלקסיה בילדים בגילאי 6 שנים ומעלה. יתרה מזאת, פרופיל הבטיחות של התרופה היה דומה לזה שתואר במבוגרים, כאשר תופעות הלוואי היו ברובן בדרגה קלה.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי נרקולפסיה הינה הפרעה נוירולוגית נדירה, אשר לרוב מתחילה בגיל הילדות וההתבגרות, עם שיא הופעה סביב גיל 15 שנים. הטיפול העיקרי כיום בנרקולפסיה כולל שינוי אורחות חיים וטיפול תרופתי סימפטומטי במטרה להקל על התסמינים ולשפר את התפקוד היומיומי.
החוקרים מסבירים כי Pitolisant הינו אגוניסט הפוך סלקטיבי של קולטן להיסטמין H3, אשר הדגים פרופיל יעילות ובטיחות טוב במבוגרים עם נרקולפסיה, ממצאים אשר הובילו את החוקרים לבחון את השפעות התרופה בילדים ומתבגרים.
המחקר כפל-סמיות, אקראי, מבוקר-פלסבו, כלל חולים בגילאי 6-17 שנים עם נרקולפסיה, עם או ללא קטפלקסיה, מ-11 מרכזים בצרפת, איטליה, הולנד, רוסיה ופינלנד. מבין 115 חולים שהשלימו בדיקות סקר להתאמה למחקר, 110 משתתפים (גיל ממוצע של 12.9 שנים; 55% בנים) עם מדד של לפחות 15 נקודות בסולם Pediatric Daytime Sleepiness Scale, אשר לא קיבלו טיפול בתכשירים סטימולנטים לפחות שבועיים טרם הגיוס למחקר, חולקו באקראי ביחס 2:1 לקבלת Pitolisant או פלסבו.
לאחר תקופת סקר בת ארבעה שבועות, המשתתפים קיבלו Pitolisant או פלסבו למשך 8 שבועות במינונים עולים, עד 40 מ”ג ביום בחולים במשקל של מעל 40 ק”ג. כל החולים קיבלו פלסבו להפוגה בת שבוע.
התוצא העיקרי היה השינוי במדד UNS (או Ullanlinna Narcolepsy Scale) מתחילת המחקר ועד לתום שלב כפל-סמיות, כאשר ירידה מעידה על הקלה בישנוניות-יתר בשעות היום וקטפלקסיה.
מקבוצת הטיפול הראשונית, 107 משתתפים (70 מזרוע הטיפול ב- Pitolisant ו-37 מזרוע הפלסבו) השלימו את שלב כפל-סמיות בן שמונה שבועות. החוקרים מדווחים כי ההבדל המתוקן במדד UNS מתחילת המחקר עד לתום הטיפול עמד על 6.3- באלו שקיבלו Pitolisant ועל 2.6- באלו בזרוע הפלסבו (הבדל ממוצע ריבועים פחותים של 3.7-, רווח בר-סמך 95% של 6.4- עד 1-).
אירועים חריגים על-רקע הטיפול תועדו ב-31% מהמטופלים ב- Pitolisant וב-34% מאלו בזרוע הפלסבו, ללא תיעוד של מקרי תמותה, אירועים חריגים חמורים או הפסקת Pitolisant עקב הטיפול. תופעות הלוואי המדווחות הנפוצות ביותר בכל קבוצה כללו כאבי ראש ואינסומניה.
פרופיל הבטיחות של Pitolisant תאם לזה שתואר בקרב מבוגרים ותופעות הלוואי היו ברובן קלות, עדות למאזן סיכון-תועלת חיובי.
The Lancet Neurol, March 2023
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!