טיפול במשך שנה בזריקה תת-עורית של Vosoritide לווה בעליה גדולה ב-1.5 ס”מ בגובה, בהשוואה לפלסבו, בילדים עם אכונדרופלזיה, הגורם הנפוץ ביותר לגמדות בבני אדם. מהנתונים שפורסמו בכתב העת The Lancet עולה כי לא תוארו הבדלים בשיעור תופעות הלוואי בקרב אלו שקיבלו את הטיפול הפעיל ואלו בקבוצת הפלסבו.

המחקר האקראי, כפל-סמיות, בשלב 3, בחן את תוצאות טיפול יומי בזריקה תת-עורית של Vosoritide אל מול פלסבו בילדים עם אכונדרופלזיה. המחקר נערך בבתי חולים ב-24 אתרים בשבע יבשות וכלל חולים עם אבחנה של אכונדרופלזיה בגילאי 5-18 שנים.

התוצא העיקרי היה השינוי מתחילת המחקר במהירות השנתית הממוצעת של הגדילה לגובה לאחר 52 שבועות בקרב אלו שטופלו ב- Vosoritide אל מול הביקורות.

החוקרים מדווחים כי 60 משתתפים טופלו ב- Vosoritide ו-61 קיבלו טיפול דמה. מבין אלו, 119 חולים השלימו את 52 שבועות המחקר.

ההבדל הממוצע המתוקן במהירות הגדילה לגובה השנתית בין קבוצת ההתערבות וקבוצת הפלסבו עמד על 1.57 ס”מ/שנה לטובת Vosoritide (p<0.0001).

אירוע חריג אחד לפחות תועד ב-119 משתתפים; כאשר 59 מאלו בקבוצת ההתערבות (98%) ו-60 מהמשתתפים בקבוצת הפלסבו (98%) דיווחו על אירוע חריג אחד, או יותר. החוקרים לא זיהו אירועים חריגים חמורים אשר יוחסו לטיפול המחקרי ולא תועדו מקרי תמותה.

החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר תומכים ביעילות Vosoritide לשיפור הגדילה לגובה בילדים עם אכונדרופלזיה. עדיין לא ידוע אם הטיפול יוביל לעליה בגובה הסופי של הילדים הללו או אם קיים סיכון לנזק עם טיפול ארוך-טווח בתכשיר זה.

Lancet. Published online September 5, 2020

לידיעה במדסקייפ