מנהל המזון והתרופות האמריקאי הודיע על אישור Bosentan (טרקליר) לטיפול בילדים בגילאי 3 שנים ומעלה עם יתר לחץ ריאתי עורקי אידיופטי או מולד וכעת מדובר בתרופה הראשונה המאושרת ע”י הסוכנות לאוכלוסיית ילדים עם יתר לחץ ריאתי עורקי.

התרופה תהיה זמינה בטבליות של 32 מ”ג עם מינון מותאם למשקל בחולים הצעירים יותר. Bosentan צפויה להביא לשיפור ביכול הגופנית ולשפר את תנגודת כלי דם ריאתיים.

הסוכנות אישרה את התרופה לטיפול ביתר לחץ ריאתי עורקי בנובמבר 2001. מחקרים קליניים שהוכיחו את יעילות הטיפול כללו בעיקר חולים עם סיווג תפקודי בדרגה II עד IV לפי ארגון הבריאות העולמי ועל-רקע אידיופטי או תורשתי (60%), יתר לחץ ריאתי עורקי על-רקע מחלת רקמת חיבור (21%) ויתר לחץ ריאתי עורקי על-רקע מחלת לב מולדת ושאנט משמאל לימין (18%).

מעבר למינונים הזמינים כיום של 62.5 ו-125 מ”ג למבוגרים, טבליות במינון 32 מ”מ צפויות להיות זמינות עד הרבעון הרביעי של 2017.

המומחים מציינים כי Bosentan עלול לגרום לרעילות כבדית ומומים מולדים ולכן זמינה רק דרך תכנית REMS (Risk Evaluation and Mitigation Strategy). התרופה אסורה לשימוש בנשים הרות או אלו העשויות להיות הרות, בשילוב עם Cyclosporine A, עם Glyburide, או בחולים עם רגישות יתר ל- Bosentan או כל מרכיב של טרקליר.

במחקרים קליניים זוהתה עליה ברמות AST ו-ALT (מעל פי שלוש מעל הגבול העליון של הנורמה) ב-11% מהמטופלים ב- Bosentan, ביחד עם עליית בילירובין בחלק קטן מהחולים. בסקירת מחקרים שנערכו בילדים עם יתר לחץ ריאתי עורקי, 2% מהמטופלים פיתחו עליה באנזימי כבד בהיקף של לפחות פי שלוש מעל הגבול העליון של הנורמה. יש למדוד את רמות AST טרם הטיפול וכל חודש לאחר מכן. אין לטפל בתרופה בחולים עם הפרעה מתונה או חמורה בתפקודי כבד או עליית ALT או AST מעל פי שלוש מעל הגבול העליון של הנורמה טרם התחלת הטיפול.

תופעות הלוואי הנפוצות שתועדו בשכיחות גבוהה יותר בחולים הנוטלים Bosentan, בהשוואה לפלסבו, כללו זיהומים הדרכי נשימה (22% לעומת 17%), כאבי ראש (15% לעומת 14%), בצקת (11% לעומת 9%), כאבי חזה (5% לעומת 5%), סינקופה (5% לעומת 4%), הסמקה (4% לעומת 3%), תת לחץ דם (4% לעומת 2%), סינוסיטיס (4% לעומת 2%), כאבי מפרקים (4% לעומת 2%), עליה באנזימי כבד (4% לעומת 2%), דפיקות לב (4% לעומת 2%) ואנמיה (3% לעומת 0%).

יש לעקוב מקרוב אחר החולים לזיהוי תסמיני אצירת נוזלים, העשויים להעיד על אי-ספיקת לב. בחולים עם סימני בצקת ריאות ייתכן ויהיה צורך להפסיק את הטיפול ב- Bosentan.

בחולים המטופלים בתרופה תתכן ירידה תלוית-מינון בהמוגלובין והמטוקריט ולכן יש למדוד המוגלובין לאחר חודש ושלושה חודשים ולאחר מכן כל שלושה חודשים.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה במדסקייפ