במבוגרים עם XLH (X-Linked Hypophosphatemia), עודף FGF23 פוגע בספיגה החוזרת של פוספט בכליות ודיכוי ייצור ויטמין D, שינויים המובילים להיפופוספטמיה כרונית ואוסטיאומלציה. כעת, מנתונים שפורסמו בכתב העת Journal of Bone and Mineral Research מדווחים חוקרים כי טיפול ב- Burosumab() עשוי לתקן את משק הפוספט וכך לשפר אוסטיאומלציה במבוגרים עם XLH.
מחקר UX023-CL304 הינו מחקר הנמשך בימים אלו, בתווית-פתוחה, בשלב 3, להערכת היעילות של זריקה תת-עורית של Burosumab במינון 1.0 מ”ג/ק”ג, אחת לארבעה שבועות, בשיפור אוסטיאומלציה במבוגרים עם XLH אשר לא קיבלו טיפול לפחות שנתיים טרם הגיוס למחקר. התוצא העיקרי היה שיפור בנפח אוסטואיד/נפח העצם כפי שנקבע על-בסיס ביופסיות עצם בתחילת המחקר ולאחר 48 שבועות. הערכות נוספות כללו רמות פוספור בדם, סמן לספיגת עצם, ריפוי שבר/פסוידו-שבר ובטיחות.
מדגם המחקר כלל 14 משתתפים, מהם 13 השלימו את 48 שבועות המחקר ו-11 השלימו את ביופסיות העצם.
החוקרים מדווחים כי לאחר 48 שבועות תועד שיפור משמעותי בכל המדדים ההיסטומורפומטריים (אחוז שינוי ממוצע ביחס בין נפח אוסטואיד/נפח עצם של 54%-; שינוי ממוצע של 32%- בעובי אוסטואיד; שינוי ממוצע ש 26%- ביחס בין פני שטח אוסטואיד/פני שטח עצם. ריכוזי זרחן הממוצע בדם נע סביב נקודת האמצע בין תחילת המחקר ועד שבוע 24 ועמד על 3.3 מ”ג/ד”ל (עליה של 50% מריכוז של 2.2 מ”ג/ד”ל בתחילת המחקר). עוד מדווחים החוקרים על עליה בסמני ספיגת עצם ובניית עצם לאחר 48 שבועות (עליה ממוצעת של 77% בריכוז P1NP ועליה של 36% בריכוז CTx).
בכל המשתתפים תועד לפחות אירוע חריג אחד על-רקע הטיפול. מרבית האירועים החריגים היו בדרגת חומרה בדרגה קלה-עד-בינונית. שני משתתפים חוו אירוע חריג חמור (מיגרנה; נימול) אשר לא יוחס לטיפול וחלף. ב-11 משתתפים תועדו 18 אירועים חריגים על-רקע פרוצדורת הביופסיה: 14 מקרים של כאב, שני מקרים של גרד, מקרה אחד של כאב ראש ומקרה אחד של גירוי התחבושת. לא תועדו מקרי תמותה או אירועי היפרפוספטמיה.
החוקרים מסכמים וכותבים כי ע”י נרמול משק פוספט, הטיפול ב- Burosumabהוביל לשיפור משמעותי באוסטיאומלציה במבוגרים עם XLH.
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!