עדויות עולם-אמיתי שפורסמו בכתב העת Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism תומכות ביעילות של 12 חודשי טיפול ב-Burosumab (קריסויטה) לאיזון רמות פוספטזה בסיסית בדם בילדים ומתבגרים עם אבחנה של XLH (או X-Linked Hypophosphatemia), למרות היפופוספטמיה קלה ממושכת במחצית מהמטופלים, רמז לכך שתיקון רמות פוספט בדם אינו הכרחי להשגת שיפור משמעותי ברככת בחולים אלו. עוד מדווחים החוקרים כי במתבגרים נדרש מינון נמוך יותר למשקל הגוף, בהשוואה לילדים.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Burosumab אושר לטיפול בילדים ומתבגרים עם XLH, כאשר אין נתוני עולם- אמיתי ועדויות באשר ליעילות הטיפול במתבגרים. מטרת המחקר הנוכחי הייתה לבחון את ההשפעות של 12 חודשי טיפול ב- Burosumab על העצם בילדים מתחת לגיל 12 שנים ומתבגרים בגילאי 12-18 שנים עם XLH.
המחקר הפרוספקטיבי כלל 93 חולים עם XLH, מהם 65 ילדים ו-28 מתבגרים. התוצא העיקרי היה מדדי Z-score לרמות פוספט בדם, פוספטזה בסיסית בדם, ספיגה חוזרת של פוספט בצינוריות הכליה (TmP/GFR) לאחר 12 חודשים.
בתחילת המחקר, תועדו רמות פוספט נמוכות בדם (4.4- סטיות תקן), יחס TmP/GFR ירוד (6.5- סטיות תקן) ורמות פוספטזה בסיסיות גבוהות (2.7 סטיות תקן) (p<0.001 בהשוואה לילדים בריאים), ללא תלות בגיל, רמז לרככת פעילה למרות טיפול קודם בפוספט פומי וויטמין D פעיל ב-88% מהחולים.
הטיפול ב- Burosumab הוביל לעליה דומה ברמות פוספט בדם ו-TmP/GFR בילדים ומתבגרים עם XLH, עם ירידה עקבית ברמות פוספטזה בסיסית (p<0.001). לאחר 12 חודשים, רמות פוספט בדם, TmP/GFR ורמות פוספטזה בסיסית היו בטווח התקין לגיל ב-42%, 27% ו-80% מהחולים בשתי הקבוצות, בהתאמה, עם מינון Burosumab סופי מתוקן למשקל שהיה נמוך יותר במתבגרים לעומת ילדים (0.72 לעומת 1.06 מ”ג/ק”ג, p<0.01).
החוקרים מסכמים וכתבים כי ממצאי מחקר עולם-אמיתי זה תומכים ביעילות הטיפול ב- Burosumab בילדים ומתבגרים עם XLH, עם תיקון רמות פוספטזה בסיסית בדם, למרות היפופוספטמיה קלה ממושכת במחצית מהמקרים. הממצאים מעידים על כך שאין הכרח להביא לרמות פוספט תקינות בדם להשגת שיפור משמעותי במצב העצם בחולים אלו.
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!