תרופה חדשה בשם Elafibranor עשויה להציע אלטרנטיבה טובה יותר עבור חולים שאינם מגיבים היטב לטיפולים הקיימים. Elafibranor הוא מפעיל כפול של שני חלבונים הנקראים PPAR-alpha ו-PPAR-delta, המווסתים את חילוף החומרים של חומצות המרה ואת הדלקת בכבד.
ניסוי רב לאומי, שלב 3, אקראי מבוקר פלצבו, שפורסם ב-New England Journal of Medicine, בדק את היעילות והבטיחות של Elafibranor ב-161 חולים עם PBC שהיו להם תגובה תרופתית לא מספקת או תופעות לוואי קשות מחומצה אורסודיאוקסיכולית. החולים קיבלו 80 מ”ג של Elafibranor או פלצבו פעם ביום במשך 52 שבועות.
התוצאות הראו כי Elafibranor היה עדיף על פלצבו בשיפור הסמנים הביוכימיים של PBC. תגובתם הביוכימית של יותר ממחצית מהחולים שקיבלו Elafibranor הראו הפחתה ברמות פוספטאז אלקליין וברמות בילירובין תקינות, בהשוואה ל-4% בלבד מאלה שקיבלו פלצבו. בנוסף לתרומה עיקרית זו, נמצא כי Elafibranor סייע גם בהורדת רמות הכולסטרול, הטריגליצרידים והביו-מרקרים של ייצור נוזלי מרה, שלעיתים קרובות מוגברים בחולי PBC.
התגובה של מרבית החולים לElafibranor הייתה חיובית, ללא הבדל משמעותי בשיעור תופעות הלוואי בין שתי הקבוצות. תופעות הלוואי השכיחות ביותר של אלפיברנור היו במערכת העיכול כגון: כאבי בטן, שלשולים, בחילות והקאות. עם זאת, Elafibranor לא החמיר את הגרד, בניגוד לחומצה אוטכולית.
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!