מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר טיפול גנטי ב-Fidanacogene Elaparvovec (או Beqvez) לטיפול במבוגרים עם המופיליה B תחת טיפול מונע בפקטור IX, אלו עם דימום מסכן-חיים בהווה או בעבר או בחולים עם אירועים חוזרים של דמם ספונטני חמור.

המומחים מסבירים כי המופיליה B הינה הפרעת דמם נדירה ששכיחותה עומדת על קרוב ל-4 חולים ל-100,000 גברים בארצות הברית.

הטיפול ב-Beqvez הינו הטיפול הגנטי שאושר ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי לטיפול בהמופיליה B, חסר בפקטור קרישה IX בשל פגם גנטי, המופיע בעיקר בגברים. מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את הטיפול הגנטי הראשון, Etranacogene Dezaparvovec (Hemgenix) בנובמבר 2022.

שני הטיפולים מספקים עותק מתפקד של  הגן לגורם הקרישה IX לתאי כבד באמצעות וקטור נגיפי.

מחברת התרופות נמסר כי עלות הטיפול תהיה גבוהה, סביב 3.5 מיליון דולרים, בדומה לעלות הטיפול הגנטי הראשון שאושר ע”י הסוכנות. הטיעון לעלות הגבוהה הינה כי טיפולים גנטיים מספקים אפשרות ריפוי, בעוד שעירויים מתמשכים של פקטור IX עשויים להגיע לעלות של מעל 20 מיליון דולרים לאורך חיי החולים. עם זאת, היקף השימוש ב-Hemgenix אינו גבוה לאור העלות הגבוהה והחשש מפני ההשפעה לאורך זמן של הטיפול ובטיחותו.

האישור הנוכחי של Beqvez מבוסס על תוצאות מחקר BENEGENE-2 בשלב 3, אשר כלל 45 גברים עם המופיליה B. כל הגברים קיבלו טיפול מונע בגורם הקרישה IX למשך לפחות שישה חודשים ונמצאו שליליים לנוגדני כנגד הווקטור הנגיפי.

שיעור אירועי דמם שנתי ירד מממוצע של 4.5 אירועים בתקופה שקדמה לטיפול לממוצע של 2.5 אירועים לאחר 12 שבועות ועד ניתוח הנתונים (חציון של 1.8 שנות מעקב). בסיכומו של דבר, אירועי דמם נמנעו ב-60% מהחולים שקיבלו את העירוי החד-פעמי, בהשוואה ל-29% מהחולים תחת טיפול מונע בפקטור IX.

הטיפול הגנטי בסך הכול נסבל היטב, כאשר האירוע החריג הנפוץ ביותר היה עליה בטרנסאמינזות. לא תועדו מקרי תמותה, תגובות חמורות של העירוי, אירועים תרומבוטיים, או עדות להופעת נוגדנים כנגד פקטור IX.

מחברת התרופות נמסר כי בכוונתה להמשיך לעקוב אחר החולים להערכת ההשפעה ארוכת הטווח ובטיחות הטיפול לאורך תקופה של 15 שנים.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה במדסקייפ