מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Canakinumab (אילאריס) לטיפול בהתקפי גאוט במבוגרים שאינם סובלים טיפול בנוגדי-דלקת שאינם סטרואידים, קולכיצין, או מחזורי טיפול חוזרים בקורטיקוסטרואידים. התרופה מאושרת גם לחולים שלא סבלו או לא הגיבו באופן מספק לטיפול בנוגדי-דלקת שאינם סטרואידים או קולכיצין.

המומחים מסבירים כי Canakinumab, נוגדן חד-שבטי כנגד Interleukin-1β, הינו הטיפול הביולוגי הראשון והיחיד המאושר בארצות הברית לטיפול בהתקפי גאוט. הטיפול התרופתי ניתן בזריקה תת-עורי יחידה במינון של 150 מ”ג.

בחברת התרופות נוברטיס מציינים כי מדובר בהתוויה השמינית המאושרת לטיפול ב- Canakinumab בארצות הברית וכעת מדובר בתכשיר הביולוגי הראשון הזמין להתקפי גאוט.

Canakinumab אושרה לראשונה בארצות הברית בשנת 2009 לטיפול בילדים ומבוגרים עם תסמונת CAPS (או Cryopyrin-Associated Periodic Syndrome). מאז התרופה אושרה לטיפול במספר מחלות אוטו-דלקתיות אחרות, כולל Still’s Disease ותסמונות חום חוזרות.

בשנת 2011, ועידה מייעצת למנהל המזון והתרופות האמריקאי הצביעה כנגד אישור Canakinumab לטיפול בהתקפי גאוט עמידים לטיפול בנוגדי-דלקת שאינם סטרואידים, קולכיצין, או מחזורי טיפול חוזרים בקורטיקוסטרואידים, כאשר בשנת 2013, ועידת התרופות האירופית אישרה את התרופה להתוויה זו.

מאז פגישת הועידה המייעצת למנהל המזון והתרופות האמריקאי ומכתב הדחייה של הסוכנות בעקבות זאת, חברת נוברטיס השלימה מספר מחקרים נוספים בחולים עם התקפי גאוט ואוכלוסיות דומות אחרת במטרה להבין טוב יותר את הבטיחות בטווח הקצר והארוך של Canakinumab. בנוסף, בחברה התמקדו בהתוויה לאוכלוסייה ממוקדת יותר מכפי שהציעו בפניה המקורית בשנת 2011.

לאור הנתונים הנוספים בנושא והשינויים בבקשה לאישור התרופה ונתוני בטיחות התומכים בתרופה, במנהל המזון והתרופות האמריקאי קבעו כי למתן Canakinumab במינונים המומלצים פרופיל סיכון-תועלת חיובי באוכלוסיית החולים הספציפית הנ”ל ואישרו את הטיפול להתוויה זו.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה במדסקייפ