ועידת CHMP (או Committee for Medicinal Products for Human Use) מטעם סוכנות התרופות האירופאית (European Medicines Agency) המליצה על הענקת אישור שיווק של Waskyra לטיפול בחולים בגילאי 6 חודשים ומעלה עם תסמונת WAS (או Wiskott-Aldrich Syndrome) עם מוטציה בגן WAS.
המומחים מסבירים כי תסמונת WAS הינה חסר חיסוני גנטי נדיר, המתואר כמעט רק בגברים ומונע תפקוד תקין של מערכת החיסון של הילד. התסמונת נובעת מהפרעות בגן המייצר את חלבון WAS המצוי בתאי דם ותאי מערכת החיסון. ללא תפקוד תקין של תאי מערכת החיסון, החולים מצויים בסיכון תמידי למגוון רחב של זיהומים, כולל דלקת ריאות ו-CMV, כמו גם אקזמה. עוד קיים סיכון מוגבר לחבלות ודימומים בקלות והחולים בסיכון גבוה להתפתחות ממאירויות מסוימות, דוגמת לימפומה.
התכשיר Waskyra (או Etuvetidigene Autotemcel) משמש לטיפול בחולים המתאימים להשתלת מח עצם, אך לא נמצא תורם זמין מתאים, קרי, קיים צורך רפואי ללא מענה. מדובר בטיפול גנטי המיוצר מתאי גזע שנאספו מדם החולה. התאים עוברים שינויים גנטיים במעבדה כך שיכולים לייצר חלבון WAS מתפקד. הטיפול ניתן בעירוי יחיד לווריד.
ההמלצה של סוכנות התרופות האירופאית מבוססת על נתונים מתכנית פיתוח קליני שכללה 27 חולים עם תסמונת WAS. המחקר העיקרי היה מחקר קליני עם זרוע יחידה שכלל 10 ילדים בגילאי 1-9 שנים וזכה לתמיכה של מחקר נוסף שכלל 17 חולים בגילאי 1-35 שנים. מהנתונים עולה כי השיעור השנתי של זיהומים חמורים ירד משני אירועים בשנה שקדמה לטיפול ל-0.15 אירועים שנה-שנתיים לאחר הטיפול ו-0.12 אירועים 2-3 שנים לאחר הטיפול. בנוסף, שיעור אירועי דמם בינוני וחמור ירדו משני אירועים בשנה שקדמה לטיפול ל-0.16 אירועים ב-2-3 שנים לאחר הטיפול.
תופעות הלוואי הנפוצות המדווחות נבעו מהפרוצדורה והתרופות שנדרשו לקבלת הטיפול, דוגמת משטר ההכנה וטיפול מקדים, כמו גם מתגובות באתר מתן הטיפול.
חוות הדעת החיובית של ועדת CHMP מהווה אבן דרך חשובה בהרחבה אפשרית של אפשרויות הטיפול בילדים עם תסמונת WAS. חוות דעת זו תועבר לנציבות האירופית לקבלת החלטה אודות אישור שיווק ברחבי האיחוד האירופי.
מתוך הודעת ה-EMA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!