מנתונים מוקדמים ממחקר בשלב 2 להערכת טיפול גנטי ניסיוני כנגד מחלת פרקינסון עולה כי מינון גבוה יותר של הטיפול התרופתי לווה בשיפור משמעותי במדדי איכות חיים ומדדים ספציפיים של המחלה לאחר 26 שבועות טיפול, כך מדווחת חברת MeiraGTx.
מדובר במחקר מבוקר, אשר ארך שישה חודשים ובחן את הבטיחות והסבילות של AAV-GAD ב-14 חולים עם מחלת פרקינסון אידיופטית, היסטוריה של 12 חודשי תגובה לטיפול ב-Levodopa, כמו גם מדד UPDRS Part 3 (או Unified Parkinson’s Disease Rating Scale Part 3) של 25 נקודות ומעלה בשלב Off.
המשתתפים במחקר חולקו לקבלת עירוי חד-פעמי של AAV-GAD שניתן דו”צ לגרעינים סוב-תלמיים במינון נמוך (7.0 x 1010 vg) או במינון גבוה (21×1010 vg), או לקבוצת טיפול דמה.
מהחברה נמסר כי הטיפול ב-AAV-GAD במדגם המינון הגבוה הוביל לשיפור ממוצע של 18 נקודות מתחילת במחקר במדד UPDRS Part 3 בהשוואה לקבוצת הטיפול במינון נמוך או טיפול דמה.
מהנתונים עולה עוד כי הן בקרב מטופלים במינון גבוה והן באלו שטופלו במינון גבוה תועד שיפור משמעותי (8 נקודות ו-6 נקודות, בהתאמה) מתחילת המחקר במדדי איכות חיים לפי שאלון Parkinson’s Disease Questionnaire-39 לעומת חולים בזרוע טיפול דמה.
הטיפול ב-AAV-GAD היה בטוח ונסבל היטב, ללא אירועים חריגים חמורים משנית לטיפול.
מהחברה נמסר כי ממצאי המחקר תומכים בבטיחות כל המינונים של AAV-GAD שנבחנו במחקר, כולל מינון גבוה יותר מזה שנבדק בעבר. כעת טופלו בסך הכול 58 חולים בתכנית פיתוח זו בשלושה מחקרים קליניים רב-מרכזיים בלתי-תלויים ולא תועדו אירועים חריגים חמורים משנית לטיפול.
מתוך הודעת חברת MeiraGTx
לידיעה ב-Healio
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!