תוצאות ניסוי מדגימות את הבטיחות והיעילות של טיפול גני חדשני לרטיניטיס פיגמנטוזה הקשורה למוטציות NR2E3 ו-RHO. המחקר, שהוצג בכנס השנתי של האגודה האמריקאית לרופאי רשתית 2024, בחן את OCU400, טיפול שפותח על ידי חברת Ocugen.
OCU400 מתוכנן להעביר עותקים תפקודיים של הגן NR2E3 לתאי הרשתית באמצעות וקטור וירוס אדנו-משויך. NR2E3 הוא גן לקולטן הורמון גרעיני המתפקד כמשנה גני חזק, המווסת מספר תפקודים פיזיולוגיים ברשתית.
הניסוי הקליני פאזה 1/2, רב-מרכזי ופתוח, כלל 18 משתתפים שקיבלו הזרקה תת-רשתית חד-צדדית של OCU400 באחת משלוש רמות מינון. במעקב של 12 חודשים, החוקרים מצאו כי הטיפול נסבל היטב באופן כללי. לא דווחו אירועים חריגים רציניים בקבוצות המינון הנמוך והבינוני, אך שניים התרחשו בקבוצות המינון הגבוה וההרשמה הפתוחה.
ד”ר בנג’מין באקל, מומחה לרשתית במרכז Associated Retina Consultants בפניקס ואחד מחוקרי הניסוי, אמר ל-Medscape News כי “לקח חשוב מאוד מהמחקר הזה הוא להזריק את הטיפול בקרבת הפובאה כדי שיהיה יעיל, אך להימנע מהיפרדות של הפובאה”.
הערכות היעילות הראו כי 89% מהמשתתפים (16 מתוך 18) חוו ייצוב או שיפור בתפקוד הראייה בעין המטופלת, כפי שהוערך באמצעות ציוני BCVA, LLVA, או MLMT בהשוואה לבסיס. חברת Ocugen מבצעת כעת ניסוי קליני שלב 3 עבור OCU400, אשר יכלול 150 משתתפים, כולל אלה עם מוטציות בגן RHO וחולים עם רטיניטיס פיגמנטוזה א-גנטית.
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!