מחקר חדש שהוצג במפגש השנתי של האקדמיה האמריקאית לרפואת עיניים הראה כי פורמולה מותאמת של ויטמין A הניתנת דרך הפה, gildeuretinol, נמצאה כמאטה את קצב ניוון הרשתית בחולים עם מחלת Stargardt, מחלת עיניים גנטית נדירה שעלולה לגרום לאובדן ראייה אצל מבוגרים וילדים.
“Gildeuretinol מאט בבטחה את קצב הגדילה של נגעים אטרופיים כפי שהודגם ביותר מ-150 חולים שטופלו עד היום בתרופה”, כך דיווחה המחברת הראשית של המחקר, “זהו הטיפול הראשון שמראה יעילות במחלת Stargardt בניסוי קליני אקראי”. ממצאים אלו הוצגו בניסוי ה-TEASE, שהוא למעשה “סל” של ארבעה מחקרים קליניים בלתי תלויים, שהעריך את הטיפול בתרופה הפומית gildeuretinol בחולים עם מחלת Stargardt כתוצאה מוריאנטים פתוגנים של הגן ABCA4.
Gildeuretinol, הידוע גם בשם ALK-001, נועד להפחית באופן משמעותי את הנטייה לדימריזציה של ויטמין A, התהליך שבו מולקולות נקשרות יחד ליצירת דימר ובונות תוצרי לוואי וליפופוסין ברשתית. לתהליך זה יש פוטנציאל להאט או לעצור את הצמיחה של נגעים אטרופיים מסכני ראייה ברשתית. Gildeuretinol נלקח פומית כגלולה פעם ביום.
בהתייחס לבטיחות, אמרה מחברת המחקר כי לא נצפו שינויים קליניים משמעותיים בתפקודי הכבד, בעיכוב בהסתגלות לחושך או עיוורון לילה. בסך הכל, החולים סבלו היטב את התרופה ללא שינויים משמעותיים בחדות הראייה, ועם מקרה אחד של פפילדמה שנפתר עם טיפול באצטאזולמיד (והמטופל חזר לטיפול).
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!