במאמר שפורסם בכתב העת JACC CardioOncology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי טיפול ב-Tafamidis (וינדמקס) מביא לעליה ברמות טרנסתירטין בדם בחולים עם קרדיומיופתיה על-רקע משקעי עמילואיד טרנסתירטין (ATTR) וכי מדידת השינוי ברמות טרנסתירטין בדם לאחר טיפול לייצוב טרנסתירטין עשויה לשמש כסמן להתייצבות והערכה טובה יותר של יעילות הטיפול התרופתי, בהשוואה להערכה לא-פיזיולוגית.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי טיפול ב-Tafamidis מביא להאטת קרדיומיופתיה על-רקע משקעי עמילואיד טרנסתירטין, המייצב את מולקולת טרנסתירטין ומפחית את יצירת אוליגמרי עמילואידוגניים. מייצבים במינונים קליניים מעלים את רמות טרנסתירטין בדם, העשויות לשמש כסמן לדרגת ההתייצבות. במחקר הנוכחי הם ביקשו לבחון באוכלוסיה של חולים עם קרדיומיופתיה על-רקע משקעי עמילואיד טרנסתירטין, שאינה אוכלוסיית מחקר, את ההשפעה של Tafamidis על רמות טרנסתירטין בדם ולהשוות את התוצאות אל מול דיווחים קודמים.
רמות טרנסתירטין נמדדו לפני טיפול ולאחר 3-12 חודשים מתחילת טיפול ב-Tafamidis בכל החולים שטופלו בין 20 במאי, 2019 ועד 1 במרץ, 2021, עם ביקור מעקב בתוך 12 חודשים מתחילת הטיפול.
מבין 72 חולים עם קרדיומיופתיה על-רקע משקעי עמילואיד טרנסתירטין (67 חולים ללא מוטאציה ו-5 חולים עם וריאנט טרנסתירטין), מתן Tafamidis הוביל לעליה ברמות טרנסתירטין בדם מ-21.8 מ”ג/ד”ל ל-29.3 מ”ג/ד”ל, עליה של 34.5%. ב-5 חולים עם וריאנט של טרנסתירטין, העליה עמדה על 70.9%, בהשוואה לעליה של 32% באלו ללא מוטאציה.
רמות NTproBNP עלו לאורך מעקב ממוצע של 21.2 שבועות, אך השינוי לא היה מובהק סטטיסטית. לאורך אותה תקופת זמן תועדה עליה קטנה ברמות High-Sensitivity Troponin T עם מובהקות סטטיסטית גבולית.
החוקרים מסכמים וכותבים כי טיפול ב-Tafamidis הוביל לעליה ברמות טרנסתירטין בדם בחולים עם קרדיומיופתיה על-רקע משקעי עמילואיד טרנסתירטין, בהתאמה להשפעה המייצבת של הטיפול על טרנסתירטין. מדידת השינוי ברמות טרנסתירטין לאחר התחלת הטיפול התרופתי עשויה לשמש כסמן חשוב ולחזות את יעילות הטיפול התרופתי.
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!