במאמר שפורסם בכתב העת New England Journal of Medicine מדווחים חוקרים כי מערכת CRISPR-Cas9 לעריכה גנטית הדגימה תוצאות מבטיחות בחולה אחד עם אנמיה חרמשית ובחולה אחר עם ביתא תלסמיה, אשר היה תלוי בעירויי דם.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי ביתא-תלסמיה תלויה-בעירוי ואנמיה חרמשית הן מחלות מונוגניות חמורות עם ביטויים חמורים ומסכני חיים. BCL11A הוא גורם שעתוק המדכא ביטוי גאמא-גלובולין והמוגלובין עוברי בתאים אריתרואידים. כעת הם השלימו אלקטרופורוציה של תאי מח עצם חיוביים ל-CD34 ותאים פרוגניטורים מתורמים בריאים, עם מערכת CRISPR-Cas9 להגברת BCL11A.
כ-80% מהללים באתר זה שונו בעקבות המערכת לעריכת גנים, ללא עדות לעריכה גנים באתרים אחרים. לאחר השלמת אבלציה של מח העצם, שני חולים אחד עם ביתא-תלסמיה תלויה בעירויים ואחד עם אנמיה חרמשית קיבלו תאי CD34 אוטולוגיים שעברו עריכה זו ע”י CRISPR-Cas9.
למעלה משנה מאוחר יותר, בשני החולים תועדו רמות גבוהות של עיבוד אללי במח העצם ובדם, עליה בהמוגלובין עוברי שהייתה ממפוזרת בכל התאים, חוסר תלות בעירויים ובחולה עם אנמיה חרמשית לא היו אירועים של חסימת כלי דם.
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!