במחקר חדש שאותו הוביל פרופ’ נדב אחיטוב, שפורסם בחודש האחרון ב-Science מדווחים החוקרים על הצלחה של טיפול גנטי , CRISPRa, בהשמנת יתר בעכברים.

במחקר נמצא כי משקלם של העכברים, שהיו עם השמנת יתר חמורה (לאחר שהונדסו גנטית) פחת ונשמר תקין לאורך זמן לחלוטין לאחר שטופלו באמצעות שיטת CRISPRa , וזאת בהשוואה למשקלם של העכברים בקבוצת הביקורת שלא טופלו ב-CRISPRa שהיה ללא שינוי.

מדובר אמנם במחקר ראשוני בלבד אך הוא מעורר עניין רב בקהיליה המדעית והרפואית הן בשל אפשרות השימוש בטכנולוגיה לריפוי מגוון רחב של מחלות גנטיות שגורמות למחסור בעותק של גן ספציפי, והן בשל העובדה שהשיטה אינה גורמת לשינוי גנטי בלתי הפיך.

בראיון ל”הארץ” מסביר פרופ’ נדב אחיטוב, גנטיקאי ישראלי המשמש כראש המעבדה לחקר השפעות שינויים גנטיים על האדם באוניברסיטת קליפורניה, והחוקר המוביל של המחקר הנוכחי “השיטה שלנו מדגימה פוטנציאל תרפויטי עצום למחלות רבות, ואנו מראים שאנחנו יכולים להשיג את היתרונות הללו מבלי לבצע כל שינוי בגנום“.

אחיטוב מסביר כי בניגוד לטכנולוגיות של עריכה גנטית והנדסה גנטית, אשר גורמים לשינוי קבוע של הגנום  השיטה הנוכחית משפיעה רק על פעילותם של גנים ועל ייצור החלבונים באופן נקודתי, הפיך ומבוקר. למעשה, האות a שנוספה לשמה של השיטה המוכרת CRISPR היא קיצור של “activate”, והיא מבטאת את היכולת להגביר או להנמיך את רמות הביטוי של גן מסוים, כלומר לא לערוך את ה-DNA באמצעות חיתוך והחלפה של מקטעים ממנו — כפי שנעשה בשיטת CRISPR-  אלא לשלוט בעוצמת הפעילות של הגן הרלוונטי.

Science 13 Dec 2018:

לדיווח ב”הארץ”