השימוש בטיפולים מבוססי-גנום למחלות ממאירות, המכוונים כנגד שינויים בתאי הגידול, מוגבל לאחוז קטן של חולים עם ממאירות מתקדמת או גרורותית, ולכן עולה השאלה של חשיבות מחקר נוסף להערכת טיפולים ייעודיים אלו, כך טוענים חוקרים שהשלימו מחקר חתך, רטרוספקטיבי, בנושא.

החוקרים בחנו 31 תרופות שאושרו ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי ל-38 התוויות בין 2006-2018. הם בחנו את הנתונים אודות Trastuzumab, Imatinib, Gefitinib, Erlotinib ו-Cetuximab, שכולן אושרו לפני שנת 2006. התרופות היו מכוונות-גנום או מבוססות-גנום.

מההערכות החוקרים עלה כי מספר החולים המתאימים לטיפול מכוון-גנום בשנת 2006 עמד על 28,729 מבין סך כולל של 564,830 חולים עם ממאירות מתקדמת (5%). עד שנת 2018, מספר החולים עלה ל-50,811 מבין 609,640 חולים (8.33%). עם זאת, בשנת 2006, רק 0.70% מהחולים בארצות הברית עם ממאירות הגיבו לטיפול מכוון-גנום ולכן נהנו מתועלת הטיפול. בשנת 2018, שיעור זה עלה ל-4.90%.

באשר לטיפול מבוסס-גנום, מניתוח הנתונים עלה עוד כי הטיפול הביא לתועלת בשיעור מעט גבוה יותר של מטופלים (1.3% בשנת 2006 לעומת 6.6% בשנת 2018).

החוקרים ניתחו עוד את הנתונים תחת ההנחה כי שיעורי התגובה בתנאי עולם-אמיתי יהיו נמוכים ב-10-20% משיעורי התגובה שדווחו במחקרים קליניים. על-בסיס הנחות אלו, הם העריכו כי כ-4% מהחולים בתנאי העולם האמיתי ייהנו מהתועלת של טיפולים מכוון-גנום בשנת 2018, כאשר בין 5% ל-6% מהחולים ייהנו מהתועלת של טיפול מבוסס-גנום באותה שנה.

JAMA Oncol. Published online April 17, 2018

לידיעה במדסקייפ