מנתונים שהוצגו במהלך הכנס השנתי מטעם ה-AAN (American Academy of Neurology) עולה כי IONIS-HTTRx הינו טיפול בטוח ויעיל בחולים עם מחלת הנטינגטון בשלב מוקדם ועשוי להשפיע על המחלה.
המחקר הנוכחי כלל 46 חולים עם מחלת הנטינגטון בשלב מוקדם, שגויסו מתשעה מחקרים בבריטניה, קנדה וגרמניה. כל החולים חולקו באקראי לארבע מנות של טיפול ASO (Antisense Oligonucleotide) בזריקה חודשית, או לפלסבו תואם למשך שלושה חודשים, לאחריהם תקופת מעקב ללא טיפול לאורך ארבעה חודשים.
התרופה החדשה ניתנה לנוזל השדרה ולכן ניתן היה להגיע למוח. במהלך שלב הטיפול הפעיל, המינון של תרופת המחקר הועלה מספר פעמים כחלק מתכנון מינון עולה.
בסך הכול היו חמישה מדגמים, עם מינונים עולים שנעו בין 10 מ”ג ועד 120 מ”ג. ארבעת מנות תרופת המחקר ניתנו בימים 1, 29, 57 ו-85.
האירועים החריגים המדווחים היו ברובם קלים ולא קשורים לתרופת המחקר, ללא אירועים חריגים בבדיקות המעבדה. כאבי ראש לאחר ניקור מותני היו הנפוצים ביותר (10% מהחולים).
מניתוח הערכת יעילות הטיפול עלה כי חלה ירידה משמעותית ותלוית-מינון ברמות mHTT. החוקרים הוסיפו כי זיהו גם קשר בין ירידה בריכוז mHTT בנוזל השדרה ובין שיפור במדדים מוטוריים ושיפור בתפקוד הקוגניטיבי.
החוקרים קוראים להשלים מחקרים נוספים בנושא במטרה לאשר את תוצאות המחקר.
מתוך הכנס השנתי מטעם ה-AAN
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!