הטיפול ב- Taliglucerase Alfa (אללייזו) מאושר במספר מדינות לשימוש בילדים ומבוגרים עם מחלת גושה. מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Blood Cells, Molecules & Diseases עולות עדויות נוספות התומכות בבטיחות ויעילות הטיפול בילדים שלא קיבלו טיפול קודם למחלת גושה ועל שמירה על יציבות המחלה באלו שהחליפו ל- Taliglucerase Alfa.
במחקר ההארכה הרב-מרכזי בחנו החוקרים את היעילות והבטיחות של Taliglucerase Alfa בילדים עם מחלת גושה, שלא קיבלו טיפול קודם (10 חולים) או החליפו מטיפול ב-Imiglucerase (5 חולים). החולים טופלו ב- Taliglucerase Alfa במינון 30 או 60 יחידות/ק”ג (אלו שלא קיבלו טיפול קודם למחלת גושה) או באותו מינון של Imiglucerase אחת לשבועיים.
בחולים שלא קיבלו טיפול קודם, הטיפול ב- Taliglucerase Alfa במינון 30 יחידות/ק”ג ו-60 יחידות/ק”ג, בהתאמה, הפחית את הנפחים הממוצעים של הכבד והטחול, לצד ירידה בפעילות Chitotriosidase (72.7%- ו-84.4%-) והביא לעליה בריכוז המוגלובין ממוצע (2.0 גרם/ד”ל ו-2.3 גרם/ד”ל, בהתאמה) ובספירת הטסיות (38,200 תאים/ממ”ק ו-138,250 תאים/ממ”ק) מתחילת המחקר עד לאחר 36 חודשים.
בחולים שטופלו קודם לכן ב-Imiglucerase, מדדי מחלה אלו נותרו יציבים עד לאחר 33 חודשי טיפול ב- Taliglucerase Alfa.
מרבית האירועים החריגים היו בדרגה קלה/בינונית; הטיפול התרופתי נסבל היטב.
Blood Cells Mol Dis. 2018 Feb;68:163-172
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!