מחקר חדש המתפרסם ב- Am J Hematol נותן חיזוק נוסף ליעילות ולבטיחות של הטיפול ב- Eliglusta(שם מסחרי סרגלדה, ג’נזיים סאנופי) במחלת גושה מסוג 1 (GD1) במטופלים ללא טיפול קודם.

החוקרים מציינים ברקע שאליגלוסטאט , הוא טיפול פומי המהווה טיפול קו ראשון במבוגרים עם GF1 עם מטבוליט חלש, בינוני או נרחב של CYP2D6 (המהווה למעלה מ-90% מהמטופלים).

באנליזה הראשונית של מחקר ENGAGE שלב 3 , הטיפול באליגלוסטאט למשך 9 חודשים הוביל לירידה מובהקת בנפח הטחול והכבד, ולעלייה בריכוזי ההמוגלובין וספירת טסיות בהשוואה לפלצבו.

במאמר הנוכחי החוקרים מדווחים על הממצאים לאחר 18 חודשי מעקב של מטופלים שנכנסו לשלב ההארכה של המחקר, שבו כל המשתתפים קיבלו את האליגלוסטאט.

מבין 40 משתתפי המחקר, 39 נכנסו לשלב ההארכה, ו-38 השלימו את המעקב לאורך 18 חודשים.

ערכים אבסולוטים ושיעורי שינו לאורך הזמן נבדקו עבור נפח טחול וכבד, ריכוזי המוגלובין, ספירת טסיות, צפיפות עצם, נטל מוח עצם, וסמנים ביולוגיים של מחלת הגושה.

עבור מטופלים שהוקצו באופן אקראי לאליגלוסטאט במחקר כפול הסמיות, המשך הטיפול עם אליגולסטאט ל-9 חודשים נוספים התבטא בשיפור נוסף של הפרמטרים של המחלה. עבור מטופלים שהוקצו בחלק הראשון של המחקר לפלצבו בשלב כפול הסמיות, הטיפול באליגלוסטאט במהלך 9 החודשים, באופן פתוח תווית, התבטא בירידה מובהקת בנפח הטחול והכבד, ושיפור מובהק בהמוגלובין וספירת הטסיות, עם שיעורי שינוי דומים לאלה שנמצאו עבור המטופלים שקיבלו את אליגלוסטאט בשלב המחקר כפול הסמיות.

אליגלוסטאט היה קשור גם לשיפור בתוצאת מדד נטל מוח העצם , צפיפות עצם, וסמנים מובהקים של מחלת גושה, לרבות הפחתה ברמת הליפיד הביואקטיבי, ה-גלוקוסילפינגוסין.

ממצאים אלה מספקים עדות נוספת לעילות האליגלוסטאט בחולי גושה ללא טיפול קודם. החוקרים מציינים כי הטיפול היה נסבל היטב ולא היו תופעות לוואי חדשות בעלות השפעה לטווח ארוך.

2017 Aug 1  ,  Am J Hematol.