במאמר שפורסם במהלך חודש אפריל בכתב העת Blood מדווחים חוקרים על ממצאי מחקר חדש, מהם עולה כי טיפול בגנטי עדיף על השתלת תאי גזע המטופויאטית לטיפול ב-SCID-X1 (X-linked Severe Combined Immunodeficiency).
במקרים של SCID-X1 (מחלת ילד בועה), ליקוי בשרשרת גאמא של קולטן Interleukin-2 עשוי להוביל להעדר תאי T ותאי Natural Killer Cells עם חסר תאי B. ללא השתלת תאי גזע המטופויאטית, מרבית החולים נכנעים לזיהום בינקות. טיפול גנטי כולל השתלת תאי גזע המטופויאטית אוטולוגית לאחר חשיפה לגנים IL2RG באמצעות וקטור נגיפי.
מחקרים קליניים להערכת טיפול גנטי ב-SCID-X1 החלו בשנת 1999, אך זהו המחקר הראשון להשוואת טיפול גנטי ל-Haploidentical HSCT. החוקרים בחנו באופן רטרוספקטיבי את הראשומות הרפואיות והשוו את התוצאות הקליניות (אשפוזים וזיהומים) ושיקום מערכת החיסון ב-13 ילדים עם SCID-X1 לאחר השתלת תאי גזע המטופויאטיים זהים ו-14 ילדים עם SCID-X1 לאחר טיפול גנטי באותה תקופה (1999-2013) בבית החולים. הילדים היןו במעקב למשך חציון של שש שנים והבנים שקיבלו את הטיפול הגנטי היו במעקב למשך 12 שנים.
המצב הבריאותי השתפר ומערכת החיסון השתקמה מהר יותר עם טיפול גנטי. לאחר שישה חודשים, ספירת תאי T הייתה תקינה ב-11 מ-14 הבנים (78%) לאחר טיפול גנטי, אך רק ב-4 מבין 15 הבנים (26%) לאחר השתלה מתורם מתאים. שלושה חולים לאחר טיפול גנטי אושפזו לצורך טיפול בזיהומים, זאת בהשוואה ל-15 מהחולים לאחר השתלה. בנוסף, בנים לאחר טיפול גנטי החלימו מהזיהום האופורטוניסטי בתוך חציון של 11 חודשים, זאת בהשוואה ל-25.5 חודשים בקבוצת הבנים לאחר השתלה.
שישה חודשים ושנה אחת לאחר הפרוצדורה, ספירת תאי CD3, CD4 ו-CD8 הייתה גבוהה יותר משמעותית בבנים לאחר טיפול גנטי, בהשוואה לבנים לאחר השתלת תאי גזע, אך ההבדל נעלם חמש שנים לאחר ההשתלה. ספירת תאי T מסוג CD4+ מהתימוס הייתה גבוהה יותר משמעותית בחולים לאחר טיפול גנטי, בהשוואה לאלו לאחר השתלה, שישה חודשים ושנה לאחר הפרוצדורה, אך ההבדל נותר מובהק לאחר חמש שנים. בחולים לאחר טיפול גנטי תועדו ספירות תאי NK גבוהות יותר, אך בשתי הקבוצות הרמות היו נמוכות.
ממצאי המחקר מעידים על יתרון ברור של טיפול גנטי בהשוואה להשתלת תאי גזע המטופויאטית מתורם לא-תואם במונחים של מהלך הזמן וככל הנראה איכות התאוששות מערכת החיסון.
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!