בפעם הראשונה, תכשיר המכיל תאי גזע הומלץ לאישור באיחוד האירופאי. במהלך חודש דצמבר, ועידת CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) מטעם ה-EMA (European Medicines Agency) המליצה על תכשיר תאי גזע בשם Holoclar כטיפול רפואי ראשון מסוגו במקרים של חסר תאי גזע לימבליים (LSCD או Limbal Stem Cell Deficiency), מצב הנובע מכנזק לעיניים במבוגרים ועשוי להוביל לעיוורון.
ה-EMA סיווג את התכשיר כתרופה יתומה וכתכשיר רפואי לטיפול מתקדם, המאפשר ליצרנים לקבל ייעוץ מדעי ללא-עלות וסיוע בפרוטוקול פיתוח הטיפול התרופתי. המלצת ועידת CHMP התבססה על הערכה של ועידת מומחים. צעדים אלו משמשים לעידוד פיתוח תרופות למחלות נדירות ולעודד תכשירים רפואיים חדשניים.
Holoclar מחליפה תאי גזע לימבאליים פגועים, הממוקמים באופן תקין בין הקרנית והלחמית. LSCD הינה תופעה נדירה עם שכיחות של 3.3 ל-100,000 אנשים באיחוד האירופאי וכרוכה בכאב, פוטופוביה, דלקת, יצירת כלי דם חדשים על הקרנית, אובדן שקיפות הקרנית ובסופו של דבר עיוורון.
התכשיר מיוצר מרקמה הנלקחת מאזור לא-פגוע של קרנית המטופל, הגדלה בתרבית תאים ומושתלת בעין הפגועה לאחר הסרת האזור הפגוע. בחלק מהמקרים, הטיפול מציע חלופה להשתלת קרנית ולכן מפחית את הסיכון לדחיית רקמת תורם. הטיפול עשוי להתאים גם לחולים עם חסר בינוני-עד-חמור בשתי העיניים.
פאנל המומחים קבע כי למרות שהתועלת של התכשיר עולה על הסיכונים, יש להתנות את אישור השיווק מאחר והנתונים עד כה מבוססים על מחקרים רטרוספקטיביים ואינם מקיפים. לפיכך, בסוכנות קובעים כי דרושים מחקרים נוספים להערכת Holoclar.
מתוך הודעת ה-EMA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!