משרד הבריאות אישר את התרופה ‘אפיניטור’ (Afinitor), מבית נוברטיס אונקולוגיה, לטיפול בחולים עם גידולים נוירואנדוקרינים של הלבלב בשלבים מתקדמים של המחלה וכן לאלו הסובלים מטוברוס סקלרוזיס עם גידולי מוח מסוג SEGA.

אישור משרד הבריאות מתבסס על אישור מנהל התרופות האמריקאי (FDA) אשר אישר את הטיפול בתרופה במאי השנה, זאת לאחר ממצאי ניסויים קליניים שהראו שיפור משמעותי בדחיית התקדמות שתי המחלות.

במחקר שבדק את יעילות ה’אפיניטור’ בקרב חולים עם גידולים נוירואנדוקריניים של הלבלב מצא כי בקרב חולים שטופלו בתרופה הוכפל משך ההישרדות וחלה האטה בקצב התפתחות הגידול, כאשר מדובר על 65% הפחתה בסיכון להידרדרות המחלה, זאת בהשוואה לחולים שלא טופלו בתרופה.

במחקר נוסף, נמצא כי בקרב 35% מאלו הסובלים מטוברוס סקלרוזילס עם גידולי מוח מסוג Sega נרשמה ירידה בכ 50% ומעלה בנפח הגידול וכן האטה משמעותית בקצב התקדמות המחלה.

לדברי נשיא נוברטיס אונקולוגיה, הרב הופנוט (Herv’e Hoppenot) “רישום ה’אפיניטור’ על ידי ה-FDA נותן מענה לשתי קבוצת החולים הללו שיזכו כעת לטיפול תרופתי שימנע את התקדמות מחלתם”.

רקע על גידולים נוירואנדוקרינים של הלבלב (pNET):

גידולים נוירואנדוקרינים הם גידולים סרטניים שמקורם בתאים המפרישים הורמונים, המופיעים בדרך כלל במערכות העיכול, הנשימה ובלבלב, על אף שהם יכולים להופיע בכל מקום בגוף. כיום בישראל (ובעולם) מבחינים בעלייה במקרים של גידולים נוירואנדוקרינים ממאירים שנובעת בין היתר מפיתוח כלים מתקדמים לאבחון הגידולים ועלייה כללית בתחלואה, לאחר תקופה בה היה קושי רב לאבחן את המחלה כיוון שלא לוותה בתסמינים ייחודיים. על אף שכל שנה מתגלים למעלה מ- 300 מקרים חדשים, מרבית החולים מסתובבים שנים עם תסמיני המחלה ולכן בערך 50% מאובחנים בשלב גרורתי מתקדם של המחלה, כך שאפשרויות הטיפול העומדות בפני החולים מעטות.

רקע על טוברוס סקלרוזיס עם גידולי מוח מסוג SEGA

טוברוס קלרוזיס (Tuberous Sclerosis – TS) הינה הפרעה גנטית שגורמת לגידולים שפירים המופיעים על איברים חיוניים שונים בגוף (בד”כ מוח, כליות, לב, עיניים, ריאות ועור). הסימפטומים האופייניים כוללים פירכוסים, פיגור שכלי, אוטיזם, הפרעות התנהגותיות, ושינויים בכליות ובעור. גידולי מוח מסוג SEGA הקשורים עם מחלה זו מופיעים בילדים ומתבגרים ויכולים לגרום לבצקות ראש חמורות, פרכוסים ובאופן מובהק קלינית לתחלואה ומוות, כולל מוות פתאומי. בישראל מאובחנים במחלה כ 20 ילדים מידי שנה, כאשר הערכה היא כי ישנם מאות של ילדים החולים בה. כיום, מאחר והטיפולים האנטי אפילפטים אינם עוזרים נגד הפרכוסים שנגרמים כתוצאה מהמחלה, הטיפול היחידי היה ניתוח להסרה נקודתית של הגידולים. אולם לא מדובר בטיפול מרפא, אלא כזה המעניק הקלה. השימוש באפיניטור הוכח כמעכב את גדילת הגידולים המוחיים, מוריד את שכיחות ותדירות הפרכוסים וכן משפר את איכות חיי החולה.