Corifact, התכשיר הראשון שנועד למנוע אירועי דמם בחולים עם חסר מולד של פקטור XIII, אושר לשימוש ע”י ה-FDA.

חסר פקטור XIII (חסר Fibrin-stabilizing Factor), הינו פגם גנטי עם שכיחות של 1 מכל 3-5 מיליון אנשים בארצות הברית. ללא טיפול, חולים אלו בסיכון לאירועי דמם מסכני-חיים. תסמינים אפשריים כוללים חבלות ברקמה רכה, דימום בריריות ודימום תוך-גולגולתי פטאלי. ביילודים עם הפרעה זו ייתכן דימום מחבל הטבור.

התרופה החדשה מבוססת על דגימות פלזמה מתורמים בריאים ואושרה על-בסיס תוצאות מחקר שכלל 14 חולים, כולל ילדים, תוך מסלול מואץ לאישור הטיפול ע”י ה-FDA.

תופעות הלוואי הנפוצות כללו תגובות רגישות-יתר (אלרגיה, פריחה, גרד ואודם), צמרמורות, חום, ארתרלגיה, עליה ברמות תרומבין/אנטי-תרומבין ועליה באנזימי כבד. הטיפול עשוי לגרום להפרעות קרישה במידה וניתן מינון גבוה מהמומלץ, וחלק מהמטופלים עשויים לפתח נוגדנים לטיפול, כך שיהפוך להיות חסר-תועלת.

Corifact כבר זמין לשימוש ב-12 מדינות.

מתוך אתר ה-FDA

לידיעה במדסקייפ