ה-FDA (Food and Drug Administration) הודיע על אישור מתן זריקת Velaglucerase Alfa (VPRIV) כטיפול ארוך-טווח במחלת גושה מסוג 1 בילדים ובמבוגרים.

מחלת גושה היא מחלה מטבולית כרונית, פרוגרסיבית, אוטוזומלית-רצסיבית, עם שכיחות של 1:50,000-100,000 איש. סוג 1 הוא הסוג הנפוץ ביותר של המחלה (90%), עם שכיחות מוגברת (1:500-1000) בקרב יהודים ממוצא אשכנזי.

בחולי גושה קיים חסר של Glucocerebrosidase, המוביל להצטברות Glucocerebroside. הצטברות נוספת בכבד ובטחול מובילה להגדלת איברים; הצטברות בטחול ובמח העצם מובילה לעיתים קרובות לאנמיה ותרומבוציט ופניה בעלות חשיבות קלינית.

אישור ה-FDA מבוסס על סקירת נתונים משלושה מחקרים שכללו 82 חולים, בגילאי 4 שנים ומעלה, חלקם החליפו לטיפול מטיפול ב-Imiglucerase.

מהאיגוד נמסר כי Velaglucerase יהווה חלופה בטוחה ויעילה לטיפול בחולים עם מחלת גושה. ניתן להעביר בבטחה חולים שטופלו בעבר ב-Imiglucerase כטיפול אנזימטי חליפי במחלת גושה מסוג 1,  לטיפול ב-VPRIV. מה-FDA נמסר כי כיום קיים חסר באספקת Imiglucerase (Cerezyme).

משטר הטיפול המומלץ ב- Velaglucerase הוא מתן 60 IU/kg כל שבוע שני, בעירוי תוך-ורידי במשך שעה אחת. לא נדרשים שינויי מינון בחולים יציבים העוברים מטיפול ב-Imiglucerase; באחרים, יש להתאים את המינון באופן פרטני על-בסיס היעדים התרפויטים.

תופעות הלוואי הנפוצות ביותר של Velaglucerase במחקרים קליניים כוללות תופעות הקשורות בעירוי, כולל תסמינים של כאבי ראש, סחרחורות, תת לחץ-דם, בחילות, חולשה/אסתניה וחום. התגובות הקשורות בעירוי הן לרוב קלות, ומופיעות בעיקר במהלך 6 החודשים הראשונים לטיפול בחולים שלא קיבלו טיפול קודם.

בהשוואה למבוגרים, בילדים קיים סיכון גבוה יותר (הבדל של מעל 10%) לפריחה, זיהום בדרכי נשימה עליונות, הארכת PTT (Partial Thromboplastin Time) וחום.

מתוך אתר ה-FDA

לידיעה במדסקייפ