חוקרים אמריקנים הצליחו לפגוע במוטציה הגנטית הדומיננטית המופיעה בתאי אב מזנכימליים בחולי osteogenesis imperfecta (OI) ולסלקה. יתכן שניתן יהיה להשתיל מחדש לחולים את התאים הללו ובכך להשיג אפקט טיפולי, כותבים החוקרים.

מחלת האוסטאוגנזיס אימפרפקטה נגרמת על ידי מוטציה בגנים COL1A1 ו- COL1A2 האחראים לייצור של קולגן מסוג I. הצורות החמורות של המחלה נובעות מפגמים דומיננטיים בגנים.

במחקר, שפורסם החודש ב- Science, חוקרים מסיאטל מתארים יצירה של וקטורי אדנווירוס שתוכננו לפגוע באקסון 1 של גן ה- COL1A1.

לאחר פגיעה בתאים, בטכניקה המכונה gene targeting, החוקרים הצליחו להביא לייצור קולגן משופר in-vitro, והביאו ליצירה של עצם לאחר השתלת תאי האב בעכברים.

היתרון של שיטת ה- gene targeting הוא בצמצום ארועי אינטגרציה אקראיים, עובדה הממזערת את הסיכון להתמרה ממאירה של התאים, כותבים החוקרים.

Science 2004;303:1198-1201.

לידיעה במדסקייפ