סוכנות התרופות האירופית (European Medicines Agency) המליצה על אישור שיווק Teprotumumab (טפזה) לטיפול במבוגרים עם מחלת תריס עינית בדרגה בינונית-עד-חמורה.
המומחים מסבירים כי מחלת תריס עינית הינה מחלה אוטואימונית המתאפיינת בדלקת של השרירים, שומן ורקמות אחרות סביב ומאחורי העיניים. התסמינים הנפוצים במקרים אלו כוללים בלט של גלגל העין, אודם ונפיחות של העפעפיים ותלונות על ראיה כפולה. שיעורי מחלת תריס עינית באירופה נעים סביב 90-155 מקרים ל-100,000 אנשים. כ-3% מהחולים מפתחים מחלת תריס עינית חמורה, כאשר הרוב הגדול של החולים מתמודדים עם מחלה קלה בלבד.
המרכיב הפעיל של התרופה הוא Teprotumumab, נוגדן חד-שבטי הומאני מסוג IgG1, הפועל ע”י קישור לקולטן ל-IGF-1 לעיכוב תהליכי דלקת ברקמות ורימדולינג. מתן הטיפול מונע הפעלת פיברובלסטים של ארובת העין ועשוי למנוע התפתחות והתקדמות מחלת תריס עינית.
ההמלצה הנוכחית התקבלה לאחר שלושה מחקרים אקראיים ומבוקרי-פלסבו שכללו 225 חולים עם מחלת תריס עינית פעילה ומחקר אחד שכלל 62 חולים עם מחלת תריס עינית כרונית. הטיפול ניתן לאורך 24 שבועות וחולים עם מחלת תריס עינית פעילה שנטלו את הטיפול חוו ירידה משמעותית של 2.0-2.3 מ”מ בבלט עיני וירידה בסימני ותסמיני דלקת, כפי שנקבע לפי מדד CAS (או Clinical Activity Score), בהשוואה לאלו בזרוע הפלסבו. בחולים עם מחלת תריס עינית כרונית תועדה ירידה קטנה יותר של 1.5 מילימטרים בבלט העיני.
תופעות לוואי נפוצות של התרופה כוללים התכווצויות שרירים, שלשול, נשירת שיער, היפרגליקמיה, עייפות, בחילות וכאבי ראש. חלק מהחולים חווים ירידה שמיעה. מעדויות קדם-קליניות עלה כי התרופה עלולה גם לסכן את העובר המתפתח.
התכשיר יהיה זמין במינון של 500 מ”ג כתמיסה או עירוי, כאשר ההמלצה הינה לתת את הטיפול תחת השגחת רופא בעל ניסיון באבחנה וטיפול במחלת תריס עינית.
מתוך הודעת ה-EMA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!